Pegcetacoplan Medicine 08 December 2020 Extended indication Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Therapeutic value Possible added value Total cost € 25,043,200.00 Registration phase Registered Product Active substance Pegcetacoplan Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Aspaveli Manufacturer Sobi Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Radboud Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2020 Expected Registration December 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion datum in january 2021. Fast track designation bij de FDA. Indiening bij EMA verwacht in de tweede helft van 2020. Registratie bij de FDA recent verkregen. Positieve opinie EMA ontvangen oktober 2021. Registratie bij EMA verkregen op 13 december 2021 De verstrekking van pegcetacoplan voor de indicatie PNH voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het geneesmiddel meer dan € 50.000 per patiënt per jaar kost en het verwachte macrokostenbeslag van de verstrekkingen meer dan € 10 miljoen per jaar bedraagt. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat het geneesmiddel vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket. Therapeutic value Current treatment options Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superioriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration 1080mg References Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies Additional remarks PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab. Expected cost per patient per year Cost € 313,040.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een arrangement is overeengekomen. Potential total cost per year Total cost € 25,043,200.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Dry age-related macular degeneration, in de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie References adisinsight, input van expertise centrum Additional remarks Other information Additional remarks