Pegcetacoplan Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) not previously treated with a complement inhibitor Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) not previously treated with a complement inhibitor Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aspaveli Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2023 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eculizumab of ravulizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment wordt pegcetacoplan in de 2e lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de 1e lijn. Echter het betreft een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 1080mg Bronnen The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen