Pegcetacoplan Medicine 06 June 2023 Extended indication Aspaveli is indicated as monotherapy in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria who have haemolytic anaemi. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 20,000,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Pegcetacoplan Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Aspaveli is indicated as monotherapy in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria who have haemolytic anaemi. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Aspaveli Manufacturer Sobi Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Unknown Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date April 2023 Expected Registration April 2024 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Reimbursement request pending Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd april 2024. Deze indicatie wordt nog niet vergoed. Er is een vergoedingsdossier ingediend. Therapeutic value Current treatment options Eculizumab of ravulizumab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op dit moment wordt pegcetacoplan in de tweede lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de eerste lijn. Echter betreft het een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration 1.080mg References The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies Additional remarks PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculizumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab. Expected cost per patient per year Cost € 250,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl; IHSI Additional remarks Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010. Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van dezelfde ATC klasse (L04AJ) in Nederland. Potential total cost per year Total cost € 20,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks