Pelabresib Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pelabresib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen MoA Bromodomain and extraterminal domain protein inhibitors. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2026 Verwachte registratie Oktober 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in oktober 2027. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04603495 Aanvullende opmerkingen Een cyclus is 21 dagen waarbij op dag een tot en met veertien dagelijks wordt behandeld en dag vijftien tot en met eenentwintig geen behandeling wordt gegeven. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR (1) Aanvullende opmerkingen In 2020 waren er 111 patiënten met Myelofibrosis.(1) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn nog geen gegevens bekend over de kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Geen andere fase 3 studies op dit moment. Overige informatie Aanvullende opmerkingen