Pimicotinib Medicine 03 December 2024 Extended indication Treatment of tenosynovial giant cell tumour in adults and adolescents from 12 years of age. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 202,500,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Pimicotinib Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication Treatment of tenosynovial giant cell tumour in adults and adolescents from 12 years of age. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Merck Portfolio holder Merck Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise LUMC Additional remarks CSF-1R inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP No Submission date November 2025 Expected Registration December 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion datum in mei 2026. Het geneesmiddel is als breakthrough therapy geclassificeerd bij de FDA. Therapeutic value Current treatment options De voorkeursbehandeling is het verwijderen van de aandoening middels een operatie als alles weggehaald kan worden, dat is maar in zeldzame gevallen zo. Het recidiefpercentage na operatie als niet alles weggehaald kan worden ligt tussen de 50 en 70 procent. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat met name de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. De effectiviteit is gepubliceerd: significante ORR bij 25 weken versus placebo: 54,0% versus 3,2%. Deze resultaten zijn niet geschikt om te beoordelen aan de hand van de PASKWIL-criteria. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 50mg References NCT05804045 (MANEUVER); Niu et al. J Clin Oncol. 2025; Expertopinie. Additional remarks Fase 4 studie is voorgesteld om naar de optimale behandelduur te kijken (een jaar behandeling, gevolgd door stoppen en pas weer bij hernieuwde klachten hervatten). Expected patient volume per year Patient volume < 405 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Mastboom et al. Acta Orthop. 2017 (1); CBS (2); Dharmani et al. Future Oncol. 2024 (3) Additional remarks De Nederlandse incidentie van de diffuse vorm van TGCT (DTGCT) is 5 per miljoen per jaar. Dit zijn 90 Nederlanders per jaar (1,2). Ongeveer 16% van de D-TGCT patiënten worden niet chirurgisch behandeld (n=14) (3). De Nederlandse incidentie van de lokale vorm van TGCT (L-TGCT) is 45 per miljoen per jaar. Dit zijn 810 Nederlanders per jaar (1,2). Ongeveer 50% van de LTGCT patiënten wordt niet chirurgisch behandeld (n=405) (3). Expected cost per patient per year Cost € < 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks De kosten zijn nog niet bekend. Op basis van de prijs in de Verenigde Staten zullen de kosten meer dan €500.000 per jaar bedragen Potential total cost per year Total cost € 202,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Er zal een gerandomiseerde fase 4 studie plaatsvinden naar neoadjuvante behandeling van zes maanden om recidief kans die nu 50 tot 70% is te verlagen Additional remarks Other information Additional remarks