Pimicotinib Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Treatment of tenosynovial giant cell tumour in adults and adolescents from 12 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 202,500,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pimicotinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of tenosynovial giant cell tumour in adults and adolescents from 12 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Merck Portfoliohouder Merck Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen CSF-1R inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum November 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in mei 2026. Het geneesmiddel is als breakthrough therapy geclassificeerd bij de FDA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De voorkeursbehandeling is het verwijderen van de aandoening middels een operatie als alles weggehaald kan worden, dat is maar in zeldzame gevallen zo. Het recidiefpercentage na operatie als niet alles weggehaald kan worden ligt tussen de 50 en 70 procent. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat met name de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. De effectiviteit is gepubliceerd: significante ORR bij 25 weken versus placebo: 54,0% versus 3,2%. Deze resultaten zijn niet geschikt om te beoordelen aan de hand van de PASKWIL-criteria. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 50mg Bronnen NCT05804045 (MANEUVER); Niu et al. J Clin Oncol. 2025; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Fase 4 studie is voorgesteld om naar de optimale behandelduur te kijken (een jaar behandeling, gevolgd door stoppen en pas weer bij hernieuwde klachten hervatten). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 405 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Mastboom et al. Acta Orthop. 2017 (1); CBS (2); Dharmani et al. Future Oncol. 2024 (3) Aanvullende opmerkingen De Nederlandse incidentie van de diffuse vorm van TGCT (DTGCT) is 5 per miljoen per jaar. Dit zijn 90 Nederlanders per jaar (1,2). Ongeveer 16% van de D-TGCT patiënten worden niet chirurgisch behandeld (n=14) (3). De Nederlandse incidentie van de lokale vorm van TGCT (L-TGCT) is 45 per miljoen per jaar. Dit zijn 810 Nederlanders per jaar (1,2). Ongeveer 50% van de LTGCT patiënten wordt niet chirurgisch behandeld (n=405) (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten zijn nog niet bekend. Op basis van de prijs in de Verenigde Staten zullen de kosten meer dan €500.000 per jaar bedragen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 202,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Er zal een gerandomiseerde fase 4 studie plaatsvinden naar neoadjuvante behandeling van zes maanden om recidief kans die nu 50 tot 70% is te verlagen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen