Pozelimab Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria who switch from eculizumab therapy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pozelimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria who switch from eculizumab therapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Regeneron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT05131204 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er lopen nog diverse studies waarbij pozelimab gecombineerd wordt met eem siRNA cemdisiran. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie (1) Aanvullende opmerkingen Op basis van de gebruikersaantallen van eculizumab bij PNH patiënten wordt er verwacht dat er maximaal 80 patiënten in aanmerking komen indien er substitutie plaatsvindt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen De amerikaanse prijs voor pozelimab is (bbfg 200 mg/mL) $36,460 voor 2 milliliter. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen