Prademagene zamikeracel Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 16.830.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Prademagene zamikeracel Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Abeona Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen EB101 bestaat uit een laagje van autologe RDEB keratinocyten die geïsoleerd zijn uit huidbiopten van patiënten en vervolgens getransduceerd zijn middels een recombinant retrovirus met een correct COL7A1 gen. Deze cellaag zal terug getransplanteerd worden op de wonden van patiënten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palliatieve zorg Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04227106 Aanvullende opmerkingen Het betreft een eenmalige chirurgische toediening van EB-101 op maximaal 6 chronische RDEB wonden. Op 3 november 2022 zijn positieve resultaten gemeld door de fabrikant fase 3 VIITAL Study. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Afdeling Dermatologie, UMCG Aanvullende opmerkingen In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 280.000,00 - 740.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen EB-101 Program Fact SheetJanuary 2020; Developing cell and gene therapies for serious diseases. Corporate presentation. Abeona Therapeutics Inc. 1 June 2023. Accessed 11 July 2023. Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Abeona therapeutics geeft aan dat huidige zorg in de Verenigde Staten $150,000 per jaar kan kosten. In Juni 2023 schatte de fabrikant de kosten in op $300.000 tot $800.000 per behandeling in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.830.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.