Prademagene zamikeracel Medicine 05 December 2023 Extended indication Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 16,830,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Prademagene zamikeracel Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Skin diseases Extended indication Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Abeona Therapeutics Portfolio holder Mechanism of action Autologous modified cell therapy Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks EB101 bestaat uit een laagje van autologe RDEB keratinocyten die geïsoleerd zijn uit huidbiopten van patiënten en vervolgens getransduceerd zijn middels een recombinant retrovirus met een correct COL7A1 gen. Deze cellaag zal terug getransplanteerd worden op de wonden van patiënten. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Yes Submission date 2026 Expected Registration 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Palliatieve zorg Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04227106 Additional remarks Het betreft een eenmalige chirurgische toediening van EB-101 op maximaal zes chronische RDEB wonden. Op 3 november 2022 zijn positieve resultaten gemeld door de fabrikant fase 3 VIITAL Study. Expected patient volume per year Patient volume < 33 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Afdeling Dermatologie, UMCG Additional remarks In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend. Expected cost per patient per year Cost € 280,000.00 - 740,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References EB-101 Program Fact SheetJanuary 2020; Developing cell and gene therapies for serious diseases. Corporate presentation. Abeona Therapeutics Inc. 1 June 2023. Accessed 11 July 2023. Additional remarks Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Abeona therapeutics geeft aan dat huidige zorg in de Verenigde Staten $150,000 per jaar kan kosten. In Juni 2023 schatte de fabrikant de kosten in op $300.000 tot $800.000 per behandeling in de Verenigde Staten. Potential total cost per year Total cost € 16,830,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.