Pridopidine Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pridopidine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Prilenia Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De primaire uitkomstmaat van de fase 2 Healey studie is niet gehaald (algeheel functioneren en survival). Ook is er geen verbetering op spierkracht en respiratoire functie. De post hoc analyse laat wel een effect zien bij patiënten die binnen 18 maanden na ontstaan van de ziekte starten. Er is een trend voor een iets minder snelle achteruitgang van de respiratoire functie. Ook is er effect op spraak/articulatie bij bulbaire symptomen. Dit zal verder onderzocht worden in een fase 3 studie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 45mg Bronnen HEALEY ALS (NCT04297683) Phase 2/3 pridopidine arm (NCT04615923) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen als.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niks bekend over de mogelijke prijs in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen