Pridopidine Medicine 04 June 2024 Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Pridopidine Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication ALS Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Prilenia Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date 2025 Expected Registration 2026 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De primaire uitkomstmaat van de fase 2 Healey studie is niet gehaald (algeheel functioneren en survival). Ook is er geen verbetering op spierkracht en respiratoire functie. De post hoc analyse laat wel een effect zien bij patiënten die binnen 18 maanden na ontstaan van de ziekte starten. Er is een trend voor een iets minder snelle achteruitgang van de respiratoire functie. Ook is er effect op spraak/articulatie bij bulbaire symptomen. Dit zal verder onderzocht worden in een fase 3 studie. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 45mg References HEALEY ALS (NCT04297683) Phase 2/3 pridopidine arm (NCT04615923) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References als.nl Additional remarks In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is nog niks bekend over de mogelijke prijs in Nederland. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks