Pridopidine Medicine 03 December 2024 Extended indication Early stage Huntington Disease. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Pridopidine Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Early stage Huntington Disease. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nurzigma Manufacturer Prilenia Portfolio holder Prilenia Mechanism of action Route of administration Unknown Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Dopamine D2 receptor antagonist; Glutamate modulator; Sigma-1 receptor agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date August 2024 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Negatieve CHMP-opinie in juli 2025 hierna opnieuw in behandeling genomen. Teruggetrokken in november 2025. Therapeutic value Current treatment options Op dit moment is er nog geen medicijn om de aandoening te vertragen of te genezen. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is mogelijk enig effect in de geselecteerde patiëntengroep. De resultaten van de fase 3 studie PROOF zijn nog niet gepubliceerd. Er is wel een subgroep analyse op de EAN gepresenteerd. De definitieve publicatie dient echter afgewacht te worden. De primaire uitkomstmaat is niet gehaald. Er is vervolgens een subgroep analyse gepresenteerd, van patiënten die nog niet eerder anti-dopaminerge middelen hebben gebruikt. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 45mg References NCT04556656 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1,700 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Vereniging van Huntington Additional remarks In Nederland lijden ongeveer 1.700 mensen aan de ziekte. Daarnaast zijn er ongeveer 6.000 tot 9.000 mensen die het risico lopen Huntington te krijgen. Mogelijk komt dus een gedeelte van deze patiënten in aanmerking voor deze behandeling aan de hand van de uiteindelijke indicatie. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs in Nederland. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks