Ranibizumab Medicine 12 June 2019 Extended indication Retinopathy of prematurity (ROP) in preterm infants Therapeutic value No judgement Total cost € 7,602.50 Registration phase Registration application pending Product Active substance Ranibizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Eye disorders Extended indication Retinopathy of prematurity (ROP) in preterm infants Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Lucentis Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Angiogenesis inhibitor Route of administration Intravitreal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Recombinant gehumaniseerd monoklonaal antilichaam, dat zich in hoge mate bindt aan de vasculaire endotheliale groeifactor A (VEGF-A)-isovormen. Hierdoor wordt voorkomen dat VEGF-A zich bindt aan de receptoren VEGFR-1 en VEGFR-2. Door de afgenomen activiteit van VEGF vermindert de endotheelcel-proliferatie, wordt vorming van nieuwe bloedvaten geremd, treedt er minder vaatlekkage op en neemt de ernst van ontstekingsprocessen af. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2018 Expected Registration November 2019 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Off-label anti-VEGF en laser en cryo-therapie Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Geen beschadiging van de retinale cellen. Minder technische uitvoering. Gericht op de onderliggende pathofysiologie. laserbehandeling blijft waarschijnlijk eerste keus van behandeling. Bij zeer ernstige ROP kan evt anti-VEGF worden ingezet, maar er blijft discussie over de veiligheid omdat een klein deel van het intra-oculaire anti-VEGF in de systemische circulatie komt en de lange termijn effecten bij prematuren zijn onbekend. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 0,2 mg References Van Sorge et al. J Pediatr. 2014 Mar;164(3):494-498.e1; NCT02375971 Additional remarks 1 intravitreal injection in both eyes on Day 1 (Baseline), with up to 2 re-treatments allowed for each eye if required. Expected patient volume per year Patient volume 4 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Ludwig et al. Ophthalmic Surg Lasers Imaging Retina. 2017 Jul 1;48(7):553-562; Perinatale Zorg in Nederland 2016. Perined, 2018. Additional remarks In de RAINBOW studie zijn vroeggeboren baby's geïncludeerd met een geboortegewicht lager dan 1.500 gram. In 2016 werden 11.622 baby's te vroeg geboren in Nederland. In 2016 heeft 5,9% van alle baby’s een geboortegewicht lager dan 2500 gram, en 1.1% een geboortegewicht lager dan 1500 gram. In totaal ging het om 10.156 baby’s (levend- en doodgeborenen) onder de 2500 gram en 1.893 baby's met een geboortegewicht lager dan 1.500 gram. Niet elke prematuur geboren baby heeft ROP. Van alle premature baby's geboren in de VS hebben er tussen de 15-20% ROP. Wat neerkomt op een schatting van 284 - 379. Gezien de verwachting t.a.v. de plaatsbepaling (zie bovenstaand) is de inschatting dat het mogelijk gaat om 4 - 5 behandelingen per jaar. Expected cost per patient per year Cost € 760.00 - 2,281.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard, januari 2019 Additional remarks €760,34 - €2.281,02 Potential total cost per year Total cost € 7,602.50 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Diabetische Retinopathie References Fabrikant Additional remarks Gebaseerd op gepoolde data van de studies RFB002D2301 (RESTORE), RFB002D2303 (REVEAL) en RFB002D2305 (REFINE). Other information Additional remarks