Version 1

Ranibizumab

Medicine

Extended indication Treatment of diabetic macular edema (DME).
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost € 4,785,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Ranibizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication Eye disorders
Extended indication Treatment of diabetic macular edema (DME).
Proprietary name Susvimo
Manufacturer Roche
Portfolio holder Roche
Mechanism of action Angiogenesis inhibitor
Route of administration Intravitreal
Therapeutical formulation Implant
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date October 2026
Expected Registration November 2027
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Anti-VEGFs: bevacizumab, faricimab, ranibizumab, aflibercept, brolucizumab.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation In de fase 3-registratiestudie (PAGODA) werd non-inferioriteit aangetoond van PDS met navulling elke 24 weken ten opzichte van maandelijkse injecties bij patiënten met diabetisch macula-oedeem (DME). Het implantaat wordt één keer per half jaar aangevuld. Uit de studie bleek dat circa 95% van de patiënten geen aanvullende behandeling nodig had tussen deze navulmomenten. Hierbij moet worden opgemerkt dat PDS een chirurgische ingreep is met een ander veiligheidsprofiel dan intravitreale injecties. De risicoʼs op endoftalmitis en specifieke complicaties zoals implantaatdislocatie zijn vergelijkbaar met de nAMD-studies. Vanwege deze risicoʼs lijkt de behandeling minder geschikt voor mensen met nog maar één functioneel oog. De lange termijn effecten worden eveneens verder onderzocht in de lopende extensiestudie (PORTAL). Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval injecties nodig hebben, zullen waarschijnlijk in aanmerking komen.
Frequency of administration 1 times every 6 months
Dosage per administration 0,02mL
References NCT04108156(PAGODA); NCT03683251 (PORTAL)

Expected patient volume per year

Patient volume < 957

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 1. Quist SW, Paulissen JHJ, Lunk I, Carrasco J, Woudstra MA, Pochopien M, Nikodem M, Crossan C, Amarakoon S, van Asten F, Postma MJ. Anti-VEGFs for Diabetic Macular Oedema: Analysis of Efficacy, Safety, and Cost of More Durable Therapies from a Dutch Societal Perspective. Adv Ther. 2025 Aug;42(8):3774-3794. 2. Yau JW, Rogers SL, Kawasaki R, Lamoureux EL, Kowalski JW, Bek T, Chen SJ, Dekker JM, Fletcher A, Grauslund J, Haffner S, Hamman RF, Ikram MK, Kayama T, Klein BE, Klein R, Krishnaiah S, Mayurasakorn K, OʼHare JP, Orchard TJ, Porta M, Rema M, Roy MS, Sharma T, Shaw J, Taylor H, Tielsch JM, Varma R, Wang JJ, Wang N, West S, Xu L, Yasuda M, Zhang X, Mitchell P, Wong TY; Meta-Analysis for Eye Disease (META-EYE) Study Group. Global prevalence and major risk factors of diabetic retinopathy. Diabetes Care. 2012 Mar;35(3):556-64. 3. Teo ZL, Tham YC, Yu M, Chee ML, Rim TH, Cheung N, Bikbov MM, Wang YX, Tang Y, Lu Y, Wong IY, Ting DSW, Tan GSW, Jonas JB, Sabanayagam C, Wong TY, Cheng CY. Global Prevalence of Diabetic Retinopathy and Projection of Burden through 2045: Systematic Review and Meta-analysis. Ophthalmology. 2021 Nov;128(11):1580-1591. 4. Baker CW, Glassman AR, Beaulieu WT, Antoszyk AN, Browning DJ, Chalam KV, Grover S, Jampol LM, Jhaveri CD, Melia M, Stockdale CR, Martin DF, Sun JK; DRCR Retina Network. Effect of Initial Management With Aflibercept vs Laser Photocoagulation vs Observation on Vision Loss Among Patients With Diabetic Macular Edema Involving the Center of the Macula and Good Visual Acuity: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2019 May 21;321(19):1880-1894. 5. Ciulla TA, Pollack JS, Williams DF. Visual acuity outcomes and anti-VEGF therapy intensity in diabetic macular oedema: a real-world analysis of 28 658 patient eyes. Br J Ophthalmol. 2021 Feb;105(2):216-221. 6. Somani S, Koushan K, Shah-Manek B, Mercer D, Kanagenthiran T, Zhao C, Alobaidi A. Characteristics and Treatment Patterns of Patients with Diabetic Macular Edema Non-Responsive to Anti-Vascular Endothelial Growth Factor Treatment in Ontario, Canada. Clin Ophthalmol. 2023 Jul 17;17:2013-2025. 7. Mitchell P, Sheidow TG, Farah ME, Mahmood S, Minnella AM, Eter N, Eldem B, Al-Dhibi H, Macfadden W, Parikh S, Dunger-Baldauf C, Mahgoub MM, Schmidt-Erfurth U; LUMINOUS study investigators. Effectiveness and safety of ranibizumab 0.5 mg in treatment-naïve patients with diabetic macular edema: Results from the real-world global LUMINOUS study. PLoS One. 2020 Jun 3;15(6):e0233595.
Additional remarks De groep patiënten die voor deze behandeling in aanmerking komt is naar verwachting zeer beperkt. Hoewel Nederland circa 1,2 miljoen mensen met diabetes telt (1), resulteert de prevalentie van 3,7% in een totale populatie van 44.400 patiënten met diabetisch macula-oedeem (DME) (2,3). Van deze groep komt slechts een deel in aanmerking voor actieve behandeling. Conform de Protocol V studie, en in lijn met de NOG-richtlijn, volstaat bij patiënten met een goede visus vaak een expectatief beleid; doordat 66% van deze groep na twee jaar observatie nog steeds geen injecties nodig heeft, resteert een actieve behandelgroep van 15.096 patiënten (4). Binnen deze actieve groep kwalificeert slechts een kleine subgroep als ʼhigh needʼ. Uit real-world analyses blijkt dat slechts 19% van de behandelde populatie een dergelijke hoge behandellast (≥10 injecties per jaar) ervaart en niet stabiel blijft bij langere intervallen, wat neerkomt op 2.868 patiënten (5). De omvang van deze populatie wordt bij DME verder beperkt doordat er, in tegenstelling tot nAMD, reeds alternatieve langwerkende behandelopties beschikbaar zijn in de vorm van corticosteroïd-implantaten. Patiënten die onvoldoende reageren op anti-VEGF – wat in de praktijk bij 65,1% van de complexe populatie het geval is – zijn hierop aangewezen en vallen daarmee af voor het ranibizumab-implantaat, waardoor de groep slinkt tot 1.001 patiënten (6). Tot slot betreft het plaatsen van het implantaat een chirurgische ingreep met specifieke risicoʼs. Een eerdere vitrectomie, wat vaker voorkomt bij diabetische patiënten, vormt hierbij een belangrijke contra-indicatie, wat op basis van Europese data nog eens 4,4% van de patiënten uitsluit. Gezien deze strikte klinische trechter, de beschikbaarheid van niet chirurgische alternatieven en de vereiste steriele OK-infrastructuur, beperkt de uiteindelijk technisch geschikte doelgroep zich tot 957 patiënten (7). Dit aantal is echter naar alle waarschijnlijkheid een overschatting van het daadwerkelijke volume, aangezien de praktische inzetbaarheid verder wordt beperkt door de beschikbare chirurgische capaciteit, de noodzakelijke training van chirurgen en de centralisatie van implantaties in gespecialiseerde oogcentra. Het zal een subgroep patiënten betreffen die goed reageren op ranibizumab. Patienten die onvoldoende respons hebben op ranibizumab intravitreale injecties en bijvoorbeeld hoogfrequent andere anti-VEGF injecties nodig hebben zullen niet met dit implantaat behandeld worden omdat het (vooralsnog) alleen ranibizumab toediening toelaat.

Expected cost per patient per year

Cost € 4,000.00 - 6,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References De fabrikant geeft aan dat op basis van eerdere inschattingen bij middelen met een vergelijkbare indicatie €4.000 tot €6.000 verwacht wordt. Echter in de Verenigde Staten zijn de kosten voor implantatie $12.000 en voor elke navulling $8.000, waarbij navulling elke zes maanden plaatsvindt. De prijs in Nederland is nog niet bekend. De fabrikant geeft zelf aan dat de prijzen in de Verenigde Staten niet relevant zijn voor Nederland. Het implantaat maakt geen onderdeel uit van het geneesmiddelenbudget, maar dient te worden bekostigd vanuit de medisch-specialistische zorg via een Diagnose Behandel Combinatie (DBC) (Bron: Zorginstituut Nederland. Standpunt Afbakening hulpmiddelenzorg en geneeskundige zorg. Publicatienummer 280).

Potential total cost per year

Total cost € 4,785,000.00
Additional remarks De schattingen van patiëntenaantallen zijn waarschijnlijk aan de hoge kant, aangezien de instroom wordt beperkt door de vereiste chirurgische training en beperkte specialistische ziekenhuiscapaciteit. Het betreft bovendien een specifieke doelgroep met de hoogste behandellast, wat de daadwerkelijke opname in de praktijk zal reguleren. Mogelijk zal het macokostenbeslag lager zijn dan aangegeven.

Off label use

Indication extension

Other information