Ranibizumab Medicine 08 December 2020 Extended indication Treatment of neovascular age-related macular degeneration (AMD). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 7,600,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Ranibizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Treatment of neovascular age-related macular degeneration (AMD). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Susvimo Manufacturer Roche Portfolio holder Roche Mechanism of action Angiogenesis inhibitor Route of administration Intravitreal Therapeutical formulation Implant Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Toedieningsweg: Port-delivery platform (PDP) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date July 2025 Expected Registration September 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Anti-VEGFs: bevacizumab, faricimab, ranibizumab, aflibercept, brolucizumab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 studie (LADDER) werd non-inferioriteit aangetoond van PDS ten opzichte van de intravitreale injecties. Inmiddels zijn ook de 2-jaars resultaten van de fase 3-studie (ARCHWAY) gepubliceerd, waarin werd bevestigd dat PDS met navulling elke 24 weken niet onderdoet voor maandelijkse injecties. Het implantaat wordt één keer per half jaar aangevuld. Uit de studie bleek dat circa 95% van de patiënten geen aanvullende behandeling nodig had tussen deze navulmomenten. Hierbij moet worden opgemerkt dat PDS een chirurgische ingreep is met een ander veiligheidsprofiel dan intravitreale injecties. In de Archway-studie was het percentage endoftalmitis 1,6% (versus 0,6% bij maandelijkse injecties) en kwamen specifieke complicaties voor zoals implantaatdislocatie. Vanwege deze risicoʼs lijkt de behandeling minder geschikt voor mensen met nog maar één functioneel oog. De lange termijn effecten worden verder onderzocht in de lopende extensiestudie (PORTAL). Interim-resultaten tonen aan dat de visuele en anatomische resultaten tot vier jaar behouden blijven. Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval injecties nodig hebben zullen waarschijnlijk in aanmerking komen. Uit de Portal-studie blijkt dat 92% van de patiënten de voorkeur geeft aan PDS boven maandelijkse injecties. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 6 months Dosage per administration 0,02mL References NCT02510794 (LADDER); NCT03677934 (ARCHWAY); NCT03683251 (PORTAL); Additional remarks Fabrikant: Langer interval dan zes maanden wordt momenteel ook onderzocht. Expected patient volume per year Patient volume 640 - 2,400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Inschatting Horizonscan Brolucizumab (1); Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015 (2); Expertopinie (3) Additional remarks Incidentie en prevalentie cijfers wisselen sterk. De gerefereerde studie (2) beschrijft een incidentie van 1,8 op 1.000, dit komt overeen met 30.000 patiënten in Nederland. In totaal zijn er ongeveer 24.000 patiënten bekend bij de huisarts. Incidentie: 6.400 nieuwe patiënten per jaar met AMD. Gezien het gaat om natte AMD, komen er maximaal 640 tot 2.400 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. In 2019 werden er voor nLMD in totaal 11.715 patiënten behandeld met aflibercept (n=8.746) en ranibizumab (n=2.969). Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval intravitreale injecties nodig hebben met ranibizumab of aflibercept zullen waarschijnlijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Daarnaast geldt dat het plaatsen van een PDS (port delivery system) wel hoger risico of complicaties geeft dan de intravitreale injecties die nu gegeven worden. Er wordt verwacht dat enkel mensen met een bewezen respons op ranibizumab intravitreale injecties in aanmerking zullen komen, gezien dit het enige anti-VEGF middel is dat via het PDS toegediend kan worden. Het is nog te vroeg om een inschatting te geven van het aantal patiënten maar de verwachting is dat dit beperkt zal zijn (3). Expected cost per patient per year Cost € 4,000.00 - 6,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References De fabrikant geeft aan dat op basis van eerdere inschattingen bij middelen met een vergelijkbare indicatie €4.000 tot €6.000 verwacht wordt. Echter in de Verenigde Staten zijn de kosten voor implantatie $12.000 en voor elke navulling $8.000, waarbij navulling elke zes maanden plaatsvindt. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Additional remarks Potential total cost per year Total cost € 7,600,000.00 Total cost for sluice Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de schattingen van patiënten aantallen waarschijnlijk aan de hoge kant zijn, aangezien de instroom wordt beperkt door de vereiste chirurgische training en beperkte specialistische ziekenhuiscapaciteit. Het betreft bovendien een specifieke doelgroep met de hoogste behandellast, wat de daadwerkelijke opname in de praktijk zal reguleren. Mogelijk zal het macrokostenbeslag lager zijn dan aangegeven. Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Treatment of diabetic macular edema (DME) References Fabrikant Additional remarks Enkel fase 1 en 2 naar Polypoidal choroidal vasculopathy Other information Additional remarks