Ranibizumab Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of neovascular age-related macular degeneration (AMD). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 7,600,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ranibizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Treatment of neovascular age-related macular degeneration (AMD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Susvimo Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Angiogeneseremmer Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Implantaat Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toedieningsweg: Port-delivery platform (PDP) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2025 Verwachte registratie September 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anti-VEGFs: bevacizumab, faricimab, ranibizumab, aflibercept, brolucizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2 studie (LADDER) werd non-inferioriteit aangetoond van PDS ten opzichte van de intravitreale injecties. Inmiddels zijn ook de 2-jaars resultaten van de fase 3-studie (ARCHWAY) gepubliceerd, waarin werd bevestigd dat PDS met navulling elke 24 weken niet onderdoet voor maandelijkse injecties. Het implantaat wordt één keer per half jaar aangevuld. Uit de studie bleek dat circa 95% van de patiënten geen aanvullende behandeling nodig had tussen deze navulmomenten. Hierbij moet worden opgemerkt dat PDS een chirurgische ingreep is met een ander veiligheidsprofiel dan intravitreale injecties. In de Archway-studie was het percentage endoftalmitis 1,6% (versus 0,6% bij maandelijkse injecties) en kwamen specifieke complicaties voor zoals implantaatdislocatie. Vanwege deze risicoʼs lijkt de behandeling minder geschikt voor mensen met nog maar één functioneel oog. De lange termijn effecten worden verder onderzocht in de lopende extensiestudie (PORTAL). Interim-resultaten tonen aan dat de visuele en anatomische resultaten tot vier jaar behouden blijven. Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval injecties nodig hebben zullen waarschijnlijk in aanmerking komen. Uit de Portal-studie blijkt dat 92% van de patiënten de voorkeur geeft aan PDS boven maandelijkse injecties. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 6 maanden Dosis per toediening 0,02mL Bronnen NCT02510794 (LADDER); NCT03677934 (ARCHWAY); NCT03683251 (PORTAL); Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Langer interval dan zes maanden wordt momenteel ook onderzocht. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 640 - 2,400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting Horizonscan Brolucizumab (1); Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015 (2); Expertopinie (3) Aanvullende opmerkingen Incidentie en prevalentie cijfers wisselen sterk. De gerefereerde studie (2) beschrijft een incidentie van 1,8 op 1.000, dit komt overeen met 30.000 patiënten in Nederland. In totaal zijn er ongeveer 24.000 patiënten bekend bij de huisarts. Incidentie: 6.400 nieuwe patiënten per jaar met AMD. Gezien het gaat om natte AMD, komen er maximaal 640 tot 2.400 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. In 2019 werden er voor nLMD in totaal 11.715 patiënten behandeld met aflibercept (n=8.746) en ranibizumab (n=2.969). Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval intravitreale injecties nodig hebben met ranibizumab of aflibercept zullen waarschijnlijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Daarnaast geldt dat het plaatsen van een PDS (port delivery system) wel hoger risico of complicaties geeft dan de intravitreale injecties die nu gegeven worden. Er wordt verwacht dat enkel mensen met een bewezen respons op ranibizumab intravitreale injecties in aanmerking zullen komen, gezien dit het enige anti-VEGF middel is dat via het PDS toegediend kan worden. Het is nog te vroeg om een inschatting te geven van het aantal patiënten maar de verwachting is dat dit beperkt zal zijn (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 4,000.00 - 6,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen De fabrikant geeft aan dat op basis van eerdere inschattingen bij middelen met een vergelijkbare indicatie €4.000 tot €6.000 verwacht wordt. Echter in de Verenigde Staten zijn de kosten voor implantatie $12.000 en voor elke navulling $8.000, waarbij navulling elke zes maanden plaatsvindt. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de schattingen van patiënten aantallen waarschijnlijk aan de hoge kant zijn, aangezien de instroom wordt beperkt door de vereiste chirurgische training en beperkte specialistische ziekenhuiscapaciteit. Het betreft bovendien een specifieke doelgroep met de hoogste behandellast, wat de daadwerkelijke opname in de praktijk zal reguleren. Mogelijk zal het macrokostenbeslag lager zijn dan aangegeven. Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Treatment of diabetic macular edema (DME) Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Enkel fase 1 en 2 naar Polypoidal choroidal vasculopathy Overige informatie Aanvullende opmerkingen