Ravulizumab Medicine 07 December 2022 Extended indication Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Ravulizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Neurological disorders other Extended indication Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ultomiris Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date September 2022 Expected Registration July 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 8 weeks Dosage per administration References NCT04201262 Additional remarks Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken. Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501 Additional remarks De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks