Ravulizumab Medicine 07 December 2022 Extended indication voor de behandeling van volwassen patiënten met NMOSD die positief zijn voor antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 5,400,000.00 Registration phase Registered and not reimbursed Product Active substance Ravulizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Neurological disorders other Extended indication voor de behandeling van volwassen patiënten met NMOSD die positief zijn voor antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ultomiris Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date September 2022 Expected Registration June 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registered and not reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd in mei 2023 Therapeutic value Current treatment options Rituximab, azathioprine, mycofenolaat mofetil. Nu ook eculizumab, inebilizumab, satralizumab en tocilizumab bewezen effectief. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Open label is vergeleken met een placebogroep. Het primaire eindpunt werd gehaald. Er waren geen patiënten die ravulizumab namen (n = 58) en een terugval hadden (gedurende 84,0 patiënt-jaren van behandeling) versus 20 patiënten met een terugval in de placebogroep van PREVENT (n = 47). Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 8 weeks Dosage per administration References NCT04201262; Pittock et al., Ann Neurol 2023 Additional remarks Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken. Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501 Additional remarks De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als eerste keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen. Meer patiënten zullen zeker niet in aanmerking komen door het arsenaal aan mogelijke behandelopties. Expected cost per patient per year Cost € 260,000.00 - 280,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References SmPC Ultomiris. Dosering: Initiële fase: 2700 mg oplaaddosis (60-100kg). Onderhoudsfase: 3300 mg IV om de 8 weken. De lijstprijs per verpakking bedraagt €4.320 exclusief BTW. per flacon van 3 ml met een concentratie van 100 mg/ml. Additional remarks De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW. Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar €280.000 en in de daaropvolgende jaren €260.000. Potential total cost per year Total cost € 5,400,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks