Ravulizumab Medicine 08 June 2021 Extended indication Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH): - bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit. - bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab. Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost € 780,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Ravulizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH): - bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit. - bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ultomiris Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise WKZ Utrecht Additional remarks Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2021 Expected Registration December 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond. Therapeutic value Current treatment options Eculizumab Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Voordeel in behandelfrequentie. 1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 8 weeks Dosage per administration References Pakketadvies Ravulizumab (2021), Zorginstituut Nederland Additional remarks Hele kleine kinderen krijgen de dosering 1 maal per 4 weken. Expected patient volume per year Patient volume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld. Expected cost per patient per year Cost € 104,000.00 - 208,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks De dosering van ravulizumab bij kinderen bedraagt één derde tot twee derde van de dosering bij volwassenen. De kosten voor volwassenen bedragen bij behandeling met ravulizumab €373.000 in het eerste jaar en ongeveer €312.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen (€104.000-€208.000). Potential total cost per year Total cost € 780,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies References Adisinsght; Additional remarks Lopende fase 3 studies. Other information Additional remarks