Ravulizumab Medicine 13 December 2018 Extended indication Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). Therapeutic value Possible equal value Total cost € 15,910,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Ravulizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Antithrombotic medications Extended indication Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ultomiris Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks long-acting C5 inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date August 2019 Expected Registration June 2020 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Dit middel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Positieve CHMP-opinie in april 2020. Therapeutic value Current treatment options Eculizumab Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 8 weeks Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen. Expected cost per patient per year Cost € 340,000.00 - 400,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; Farmatec Additional remarks Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab. Potential total cost per year Total cost € 15,910,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks