Version 3

Remestemcel-L

Medicine

Extended indication Ziekte van Crohn
Therapeutic value No judgement
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Remestemcel-L
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication Bowel diseases
Extended indication Ziekte van Crohn
Proprietary name Prochymal
Manufacturer Mesoblast
Mechanism of action Unknown
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity Unknown
ATMP Unknown
Submission date 2019
Expected Registration 2020
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Fase III klinische studie afgerond in juli 2018

Therapeutic value

Current treatment options Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutic value No judgement

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).
Dosage per administration 300 ml (200 million cells)
References NCT00482092; Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960
Additional remarks Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie.

Expected patient volume per year

Patient volume

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References https://www.crohn-colitis.nl
Additional remarks Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal de behandeling aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet. Het is echter nog te vroeg om aan te geven hoeveel patiënten daadwerkelijk behandeld zullen worden met remestemcel-L.

Expected cost per patient per year

Cost € 200,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References LA Times, 11 okt. 2015
Additional remarks In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. Inschatting werkgroep: €30.000 per toediening.

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information