Versie 6

Resmetirom

Geneesmiddel

Uitgebreide indicatie Rezdiffra is indicated in conjunction with diet and exercise for the treatment of adults with noncirrhotic metabolic dysfunction-associated steatohepa
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten € 13.200.000.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Resmetirom
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Rezdiffra is indicated in conjunction with diet and exercise for the treatment of adults with noncirrhotic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) with moderate to advanced liver fibrosis (fibrosis stages F2 to F3).
Merknaam Rezdiffra
Fabrikant Madrigal
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Februari 2024
Verwachte registratie Augustus 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2025.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Verandering in levensstijl. Insuline-sensibilisatoren: Controleert de bloedsuikerspiegel (toegediend aan patiënten met type 2 diabetes). Supplementen: Verbetert de histologie van de lever bij niet-diabetische volwassenen. Statines: Lipide verlagende geneesmiddelen voor de behandeling van abnormale bloedlipiden.
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er zijn op dit moment veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Eerder werd obeticholzuur al ingediend bij de EMA, maar hier werden veel bijwerkingen gevonden bij patiënten zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte. Resmetiron toonde na 52 weken een afname van ontsteking en vet, een afname van de hoeveelheid fibrose van 25% en afname van cholesterol.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 100mg
Bronnen NCT03900429; Abstract AASLD 2022: A 52-week Phase III clinical trial of resmetirom in 180 patients with well-compensated NASH cirrhosis; https://doi.org/10.1016/S2468-1253(23)00202-9

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume > 300.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS;
Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). Normaal gesproken is er een leverbiopt nodig om te bepalen of er sprake is van NASH. Het is nog niet bekend hoe de behandelrichtlijn eruit zal gaan zien. Waarschijnlijk zullen met name patiënten met fibrose graad F2 en F3 in aanmerking komen en in mindere mate F4 en F5. De verwachting is dat er minimaal 300.000 patiënten in Nederland zijn die mogelijk in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten € 44.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Bronnen https://www.jwatch.org/na57292/2024/03/28/resmetirom-first-drug-approved-us-fda-treating-patients
Aanvullende opmerkingen Madrigal Pharmaceuticals zal in de Verenigde Staten waarschijnlijk een lijstprijs hanteren van $47,400 per jaar. Die prijs is waarschijnlijk gekozen aan de hand van een kosteneffectiviteitsstudie gedaan door het 'Clinical and Economic Review (ICER). De prijs in Nederland is nog niet bekend en zal mogelijk lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten € 13.200.000.000,00

Off-label gebruik

Indicatieuitbreiding

Overige informatie