Revakinagene Taroretcel Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Revakinagene taroretcel monotherapy for treatment of Type 2 Macular telangiectasia in adults over 21 years of age and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 110,550,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Revakinagene Taroretcel Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Revakinagene taroretcel monotherapy for treatment of Type 2 Macular telangiectasia in adults over 21 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Encelto Fabrikant Neurotech Portfoliohouder Neurotech Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Implantaat Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Revakinagene taroretcel (NT‑501) bestaat uit menselijke retinale cellen die genetisch zijn gemodificeerd om een humane groeifactor, genaamd ciliaire neurotrofische factor (CNTF), te produceren. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum Juli 2026 Verwachte registratie Augustus 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Is al geregistreerd door de FDA. Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is momenteel geen genezing voor Maculaire Teleangiëctasie type 2 (MacTel type 2). Echter, er zijn behandelingsopties die kunnen helpen de symptomen te beheersen en verdere achteruitgang van het gezichtsvermogen te vertragen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de Verenigde Staten is het al goedgekeurd. Er loopt een klinische trial met anatomische eindpunten. Verdere resultaten dienen nog afgewacht te worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03319849; NCT03316300 Aanvullende opmerkingen De aanbevolen dosis is één ENCELTO-implantaat per aangedaan oog. Elk ENCELTO-implantaat 128 bevat 200.000 tot 440.000 allogene retinale pigmentepitheelcellen die recombinant humaan ciliair neurotrofisch factor (rhCNTF) tot expressie brengen (NTC-201-6A cellijn), een neurotrofische factor. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 330 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: The prevalence estimates of macular telangiectasia type 2 the Melbourne Collaborative Cohort Study Khin Zaw Aung et al. 2010; Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Maculaire Telangiectasie (MacTel) type 2 bedraagt 0,005 tot 0,023% in een populatie met gemiddelde leeftijd van 65 jaar wat wel overeenkomt met de gemiddelde leeftijd van mactel patiënten (range meestal tussen 40 en 80 jaar). Rekenend met deze prevalentie in deze leeftijdscategorie zou je uitkomen op zo'n 250 tot 1.000 patiënten in Nederland. Experts denken dan ook dat er zo een 500 patiënten in Nederland bekend zijn. Indien het oog te veel aangedaan is heeft het geen nut meer om dit geneesmiddel in te zetten. Vandaar wordt er verwacht dat ongeveer twee derde van deze patiënten in aanmerking komt voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 220,000.00 - 450,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen savehealth.com/encelto Aanvullende opmerkingen Er is geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten zijn de kosten van één implantaat ongeveer $260.000. De kosten variëren tussen de $260.000 en $520.000 (één aangedaan oog versus twee aangedane ogen), dat is ongeveer €220.000 tot €450.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 110,550,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen