Revakinagene Taroretcel Medicine 04 December 2025 Extended indication Revakinagene taroretcel monotherapy for treatment of Type 2 Macular telangiectasia in adults over 21 years of age and elderly. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 110,550,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Revakinagene Taroretcel Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Revakinagene taroretcel monotherapy for treatment of Type 2 Macular telangiectasia in adults over 21 years of age and elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Encelto Manufacturer Neurotech Portfolio holder Neurotech Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravitreal Therapeutical formulation Implant Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Revakinagene taroretcel (NT‑501) bestaat uit menselijke retinale cellen die genetisch zijn gemodificeerd om een humane groeifactor, genaamd ciliaire neurotrofische factor (CNTF), te produceren. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Yes Submission date July 2026 Expected Registration August 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Is al geregistreerd door de FDA. Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Er is momenteel geen genezing voor Maculaire Teleangiëctasie type 2 (MacTel type 2). Echter, er zijn behandelingsopties die kunnen helpen de symptomen te beheersen en verdere achteruitgang van het gezichtsvermogen te vertragen. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de Verenigde Staten is het al goedgekeurd. Er loopt een klinische trial met anatomische eindpunten. Verdere resultaten dienen nog afgewacht te worden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03319849; NCT03316300 Additional remarks De aanbevolen dosis is één ENCELTO-implantaat per aangedaan oog. Elk ENCELTO-implantaat 128 bevat 200.000 tot 440.000 allogene retinale pigmentepitheelcellen die recombinant humaan ciliair neurotrofisch factor (rhCNTF) tot expressie brengen (NTC-201-6A cellijn), een neurotrofische factor. Expected patient volume per year Patient volume 330 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1: The prevalence estimates of macular telangiectasia type 2 the Melbourne Collaborative Cohort Study Khin Zaw Aung et al. 2010; Additional remarks De prevalentie van Maculaire Telangiectasie (MacTel) type 2 bedraagt 0,005 tot 0,023% in een populatie met gemiddelde leeftijd van 65 jaar wat wel overeenkomt met de gemiddelde leeftijd van mactel patiënten (range meestal tussen 40 en 80 jaar). Rekenend met deze prevalentie in deze leeftijdscategorie zou je uitkomen op zo'n 250 tot 1.000 patiënten in Nederland. Experts denken dan ook dat er zo een 500 patiënten in Nederland bekend zijn. Indien het oog te veel aangedaan is heeft het geen nut meer om dit geneesmiddel in te zetten. Vandaar wordt er verwacht dat ongeveer twee derde van deze patiënten in aanmerking komt voor behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 220,000.00 - 450,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References savehealth.com/encelto Additional remarks Er is geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten zijn de kosten van één implantaat ongeveer $260.000. De kosten variëren tussen de $260.000 en $520.000 (één aangedaan oog versus twee aangedane ogen), dat is ongeveer €220.000 tot €450.000. Potential total cost per year Total cost € 110,550,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks