Revumenib Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 17,845,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Revumenib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Revuforj Fabrikant Syndax Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Menin inhibitors; Protein-protein interaction inhibitors. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Azacitidine en venetoclax combinatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er lopen op dit moment twee fase 2 studies, waarbij revumenib vergeleken wordt met de standard of care. Revumenib is een menin inhibitor. Er wordt verwacht dat er nog meer menin inhibitors zullen volgen en deze een rol gaan spelen bij de behandeling van leukemie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04065399 (AUGMENT-101); NCT05406817 Aanvullende opmerkingen De aanbevolen dosering van REVUFORJ varieert afhankelijk van het gewicht van de patiënt en het gelijktijdig gebruik van sterke CYP3A4-remmers. Bij een gewicht van de patiënt van 40kg of meer, 270mg tweemaal daags oraal (zonder sterke CYP3A4 remmers) of 160mg tweemaal daags oraal (met sterke CYP3A4 remmers). Bij een gewicht van de patiënt van minder dan 40kg, 160mg/m2 oraal tweemaal daags (zonder sterke CYP3A4 remmers) of 95mg/m2 oraal tweemaal daags (met sterke CYP3A4 remmers). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 43 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022 Aanvullende opmerkingen Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 415,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com (1); cancerhealth.com (2). Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is $21,093.52 voor 30 tabletten van 160mg (1). De maandelijkse prijs wordt geschat op $39.500 per maand (2). Dit zou ongeveer €415.000 per jaar zijn. De behandelduur is echter nog niet bekend. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland, dus de prijs zal waarschijnlijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 17,845,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen