Rilzabrutinib Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassenen en adolescenten met persistente of chronische immuun gemedieerde trombocytopenische purpura (ITP). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Rilzabrutinib Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassenen en adolescenten met persistente of chronische immuun gemedieerde trombocytopenische purpura (ITP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMC Utrecht, LUMC, Hagaziekenhuis, UMCG Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2024 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie het vierde kwartaal van 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Human normal immunoglobulin, Nplate (romiplostim), Revolade (eltrombopag), Tavlesse (fostamatinib) and certain corticosteroids. Some patients required surgery (splenectomy) to remove the spleen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing RCT rilza versus placebo: Overall response 64% versus 32%. Primaire eindpoint (durable response) 23% versus 0%. Lastig om een uitspraak te doen aangezien het tegen placebo getest is. Chronische ITP heeft het wel meerwaarde ten opzichte van de huidige mogelijkheden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen Kuter, et al. N Engl J Med. 2022 (1); Kuter et al. Blood Adv 2024 (2); NCT04562766 (LUNA 3). Kuter, Blood maart 2025; DOI: 10.1182/blood.2024027336. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 32 - 75 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ITP Expertisenetwerk (1); Kuter et al. Blood Adv. 2024 (2); Ministerie van VWS. Kerncijfers bevolking (3); Trinity RWE Claims Analysis (2020) using IBM MarketScan and CMS FFS 5% sample from 2016-2018, projected to US population using 2018 US census data (https://www.census.gov/); n (primary + secondary ITP) = 8,544 (4); Trinity RWE Line of Therapy Analysis (2020) using IBM MarketScan Commercial claims (for patients <65) and Medicare Supplemental data (for patients >=65) from 2017-2018; n = 1,716 (5). Aanvullende opmerkingen Er zijn 1.450 tot 3.350 prevalente patiënten in Nederland (2). In de Nederlandse praktijk zullen patiënten refractair op immunomodulerende medicatie en na refractair te zijn op minimaal 1 TPO-RA in aanmerking komen voor behandeling met rilzabrutinib. Amerikaanse Trinity Health data laten zien dat van de ITP populatie 25% hiervoor wordt behandeld, waarvan 9% vervolgens refractair is op TPO-RAs en in aanmerking zouden komen voor behandeling met rilzabrutinib. Toepassing van de percentages op de Nederlandse populatie komt uit op 32 tot 75 patiënten (4,5). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijk kosten in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen