Version 4

Rilzabrutinib

Medicine

Extended indication Wayrilz is indicated for the treatment of immune thrombocytopenia (ITP) in adult patients who are refractory to other treatments.
Therapeutic value Possible equal value
Total cost € 9,720,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Rilzabrutinib
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Wayrilz is indicated for the treatment of immune thrombocytopenia (ITP) in adult patients who are refractory to other treatments.
Proprietary name Wayrilz
Manufacturer Sanofi
Portfolio holder Sanofi
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Film-coated tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMC Utrecht, LUMC, Hagaziekenhuis, UMCG

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date October 2024
Expected Registration December 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in oktober 2025.

Therapeutic value

Current treatment options Normale humane immunoglobuline, Nplate (romiplostim), Revolade (eltrombopag), Tavlesse (fostamatinib) en bepaalde corticosteroïden. Sommige patiënten hadden een operatie (splenectomie) nodig om de milt te verwijderen.
Therapeutic value Possible equal value

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation In de RCT van rilzabrutinib versus placebo werd een overall respons van 64% versus 32% gevonden. Op het primaire eindpunt (durable response) 23% versus 0%. Het is lastig om een uitspraak te doen aangezien het tegen placebo getest is. Er wordt een gelijke waarde ten opzichte van fostamatinib verwacht.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 400mg
References Kuter, et al. N Engl J Med. 2022 (1); Kuter et al. Blood Adv 2024 (2); NCT04562766 (LUNA 3). Kuter, Blood maart 2025; DOI: 10.1182/blood.2024027336.

Expected patient volume per year

Patient volume 32 - 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References ITP Expertisenetwerk (1); Kuter et al. Blood Adv. 2024 (2); Ministerie van VWS. Kerncijfers bevolking (3); Trinity RWE Claims Analysis (2020) using IBM MarketScan and CMS FFS 5% sample from 2016-2018, projected to US population using 2018 US census data (https://www.census.gov/); n (primary + secondary ITP) = 8,544 (4); Trinity RWE Line of Therapy Analysis (2020) using IBM MarketScan Commercial claims (for patients <65) and Medicare Supplemental data (for patients >=65) from 2017-2018; n = 1,716 (5).
Additional remarks Er zijn 1.450 tot 3.350 prevalente patiënten in Nederland (2). In de Nederlandse praktijk zullen patiënten refractair op immunomodulerende medicatie en na refractair te zijn op minimaal 1 TPO-RA in aanmerking komen voor behandeling met rilzabrutinib. Amerikaanse Trinity Health data laten zien dat van de ITP populatie 25% hiervoor wordt behandeld, waarvan 9% vervolgens refractair is op TPO-RAs en in aanmerking zouden komen voor behandeling met rilzabrutinib. Toepassing van de percentages op de Nederlandse populatie komt uit op 32 tot 75 patiënten (4,5).

Expected cost per patient per year

Cost € 180,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References IHSI
Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijk kosten in Nederland. In de VS is de prijs voor 60 tabletten $17.101,9. De prijs per dosis bedraagt daar dan $285,03. Dit betekent ongeveer $210.000 per jaar per patiënt. Dit betekent ongeveer €180.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost € 9,720,000.00

Off label use

Off label use No

Indication extension

Other information