Riociguat Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged 6 to less than 18 years with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists (see section 5.1). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Riociguat Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged 6 to less than 18 years with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists (see section 5.1). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adempas Fabrikant MSD Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Omhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een aanpassing aan het pediatrische label van patiënten jonger dan 18 jaar en ≥ 50 kg naar jonger dan 18 jaar en ouder dan 6 jaar. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Maximaal 24 week/weken Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 1.0 - 2,5 mg Bronnen NCT02562235 Aanvullende opmerkingen Tot 2,5 mg driemaal daags (titratie tussen 1,0 mg en 2,5 mg) gedurende maximaal 8 weken tijdens de individuele dosistitratiefase (IDT), en gevolgd door de laatste dosis toegediend in de IDT-fase gedurende maximaal 16 weken tijdens de onderhoudsfase. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Deze aanpassing aan het label zal een zeer gering effect hebben op het patiëntvolume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 13.733,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl (1). Aanvullende opmerkingen Een tablet Adempas 2,5 mg kost €29,70 (incl. BTW) (1). Een behandeling driemaal daags 2,5 mg voor 24 weken kost €13.733 (excl. BTW). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen