Riociguat Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged 6 to less than 18 years with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists (see section 5.1). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Riociguat Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged 6 to less than 18 years with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists (see section 5.1). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adempas Fabrikant MSD Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Omhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een aanpassing aan het pediatrische label van patiënten jonger dan 18 jaar en ≥ 50 kg naar jonger dan 18 jaar en ouder dan 6 jaar. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Maximaal 24 week/weken Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 1.0 - 2,5 mg Bronnen NCT02562235 Aanvullende opmerkingen Tot 2,5 mg driemaal daags (titratie tussen 1,0 mg en 2,5 mg) gedurende maximaal 8 weken tijdens de individuele dosistitratiefase (IDT), en gevolgd door de laatste dosis toegediend in de IDT-fase gedurende maximaal 16 weken tijdens de onderhoudsfase. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Deze aanpassing aan het label zal een zeer gering effect hebben op het patiëntvolume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 13,733.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl (1). Aanvullende opmerkingen Een tablet Adempas 2,5 mg kost €29,70 (incl. BTW) (1). Een behandeling driemaal daags 2,5 mg voor 24 weken kost €13.733 (excl. BTW). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen