Ripasudil Medicine 03 June 2025 Extended indication Ripasudil monotherapy for treatment of Fuchsʼs endothelial dystrophy in adults and elderly after simultaneous cataract surgery and descemetorhexis. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Ripasudil Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Ripasudil monotherapy for treatment of Fuchsʼs endothelial dystrophy in adults and elderly after simultaneous cataract surgery and descemetorhexis. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Kowa Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Ocular Therapeutical formulation Instillation fluid Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks K-321 (Ripasudil) is een rho kinase remmer die de intra-oculaire druk (IOP) verlaagt door de conventionele waterige uitstroom te verhogen. Rho-geassocieerd proteïnekinase (ROCK) is een eiwit dat de vorm en beweging van cellen in verschillende weefsels reguleert, waaronder het oog. ROCK-remmers verlagen IOP door het de-polymeriseren van intracellulair actine in de conventionele uitstroomweefsels: het Trabeculaire Meshwerk (TM) en het Schlemmʼs kanaal (SC). Bovendien onderdrukken ROCK-remmers de productie van extracellulaire matrix door TM-cellen, wat een potentieel alternatief is voor het verlagen van IOP. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2026 Expected Registration October 2027 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Hoornvliestransplantatie waarbij het zieke binnenste laagje van het hoornvlies vervangen wordt door een flinterdun donorlaagje met gezonde endotheelcellen. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er zijn nog geen resultaten uit de klinische studies bekend. Het is nog niet duidelijk welke plaats in de praktijk dit zal krijgen, anders dan huidige voorkeursbehandeling. De indicatie lijkt echter beperkter dan de huidige groep patiënten die nu voor hoornvliestransplantatie in aanmerking komt omdat alleen de klinisch meest gunstige patiënten voor de trials worden geïncludeerd. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT05826353; NCT05795699 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 125 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1: NTVG; 2: Expert opinie; Additional remarks Met jaarlijks bijna 200.000 operaties wereldwijd is hoornvliestransplantatie de meest uitgevoerde en meest succesvolle vorm van transplantatie (1). De indicatie is echter beperkter dan de huidige groep patiënten die nu voor hoornvliestransplantatie in aanmerking komt omdat alleen de klinisch meest gunstige patiënten voor de trials worden geïncludeerd. Een Nederlands registeronderzoek naar Descemet-membraan-endotheliale keratoplastiek (DMEK) wees uit dat 90% van de 752 uitgevoerde procedures tussen 2011 en 2018 voor FECD was. In 2024 zijn er ruim 2.500 lamellaire keratoplastieken uitgevoerd (DMEK en DSAEK). We kunnen ervanuit gaan dat ongeveer 90% hiervan voor indicatie FECD zal zijn geweest. Een grove schatting dat maximaal 50% van de mensen in aanmerking zal komen voor de alternatieve procedure (de descemetorhexis) met nabehandeling met ripasudil lijkt experts realistisch omdat de indicatie beperkt is tot een vroeg stadium van FECD. Dit betekent dat er naar schatting 125 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks