Risdiplam Medicine 12 June 2019 Extended indication Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3) Therapeutic value No judgement Total cost € 76,104,700.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Risdiplam Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication SMA Extended indication Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Liquid Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMC Utrecht Additional remarks Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date January 2020 Expected Registration September 2020 Orphan drug Unknown Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. Therapeutic value Current treatment options Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed) Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Groot voordeel is dat dit middel oraal kan worden gegeven. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 0,03-5 mg/kg References Fabrikant; NCT02913482 Additional remarks Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patient. Expected patient volume per year Patient volume 104 - 301 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Pakketadvies Spinraza Additional remarks Nusinersen werd voor 104-301 patiënten ingeschat bij een brede indicatie zoals hierboven beschreven. Patiënt volume is op dit moment onbekend omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Expected cost per patient per year Cost € 249,900.00 - 499,900.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Pakketadvies Spinraza Additional remarks Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan. Potential total cost per year Total cost € 76,104,700.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks