Rituximab Medicine 13 December 2018 Extended indication Moderate to severe pemphigus vulgaris (PV) Therapeutic value Possible added value Total cost € 705,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Rituximab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Skin diseases Extended indication Moderate to severe pemphigus vulgaris (PV) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name MabThera Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Immunosuppression Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMC Groningen Additional remarks Monoklonaal antlichaam gericht tegen CD20 Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2018 Expected Registration March 2019 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden, immunosuppressiva Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Bij pemphigus patiënten is rituximab + kortdurend prednisolon vergeleken met standaard hoge dosis prednisolon behandeling (Joly et al Lancet). In de rituximab groep is een hoog percentage van response aangetoond: 89% complete remissie en de groep met de hoge dosis prednisolon 34% complete remissie. Verder er waren significant meer bijwerkingen in de hoge dosis prednisolon groep (diabetes en endocrinopathies, etc). Dat betekend, dat rituximab in combinatie met kortdurend prednisole effectiever is, dan hoge dosis prednisolon monotherapie. Daarnaast bleek rituximab relatief veilig. Dus rituximab wordt nu als 1ste lijn behandeling voor pemphigus beschouwd. Duration of treatment Average 1 year / years Frequency of administration 4 times a year Dosage per administration eerste 2 keer 1000 mg, daarna herhaling van 500 mg bij 6 (d181) en 12 maanden (d365) References NCT02383589; EU Richtlijn: Hertl M et al J Eur Acabd Dermatol Venereol 2015 29(3):405-14; Joly P et al Lancet. 2017 may 20; 389(10083): 2031-2040. Additional remarks Toediening op dagen 1, 15, 181 en 365 Expected patient volume per year Patient volume 25 - 163 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References mens-en-gezondheid.infonu.nl Additional remarks De incidentie van PV wordt in Nederland geschat op 0,5 tot 3,2 gevallen per 100.000 inwoners. In totaal bedraagt dit 85-544 patiënten. Niet alle patiënten zullen rituximab nodig hebben. Onbekend welk deel rituximab nodig heeft. De inschatting is minder dan 30%: 25 - 163 patienten. Expected cost per patient per year Cost € 7,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; NCT02383589 Additional remarks Per jaar wordt er per patiënt 3 g rituximab gebruikt. Dit komt neer op een bedrag van €7532.1 Potential total cost per year Total cost € 705,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Polyangiitis (Wegener's) (GPA) and microscopic polyangiitis (MPA) References EMA Additional remarks Other information Additional remarks