Romiplostim Medicine 09 January 2018 Extended indication Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) van 1 jaar en ouder die refractair zijn voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen). Therapeutic value No judgement Total cost € 360,000.00 Registration phase Unknown Product Active substance Romiplostim Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Main indication Other hematology Extended indication Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) van 1 jaar en ouder die refractair zijn voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nplate Manufacturer Amgen Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date August 2017 Expected Registration January 2018 Orphan drug No Registration phase Unknown Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Dit is een indicatie-uitbreiding. Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Median 58 week / weeks Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 1 µg/kg References Fabrikant; Tarantino et al. Lancet 2016;388:45–54; Tarantino et al. Haematologica 2016;101(s1):abstract E1416 (and poster). Additional remarks Aanvangsdosering: 1 µg/kg op basis van het werkelijke lichaamsgewicht. Wekelijkse dosering dient te worden verhoogd in stappen van 1 µg/kg totdat de patiënt een trombocytenaantal van ≥50 x 109 / l bereikt. Expected patient volume per year Patient volume 11 - 28 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Moulis et al. Blood 2014, 124(22), 3308-3315; Terrell et al. Am J Hematol 2010, 85(3), 174-180. Additional remarks Fabrikant: Max. patiëntvolume gebaseerd op: Het Nederlands Signalerings Centrum Kindergeneeskunde (NSCK) schat de incidentie van ITP bij kinderen op ongeveer 100-120 per jaar. Dit aantal komt overeen met cijfers uit onder andere een grote Franse epidemiologische studie en een review studie naar de incidentie van ITP bij kinderen. Ongeveer 25% van deze kinderen komt niet spontaan in remissie. Van max. naar realistisch patiëntvolume: Uitgaande van een marktaandeel van 40%, verwachten we dat er jaarlijks bij ongeveer 11 kinderen gestart wordt met een Romiplostim behandeling. Niet alle kinderen met cITP zullen een goede response laten zien op Romiplostim (± 60%). Er zijn ieder jaar 60% x 11 patiënten = 6-7 responders, en 40% x 11 patiënten = 4-5 non-responders. Data on file. Expected cost per patient per year Cost € 15,000.00 - 21,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; Fabrikant Additional remarks €300-400 romiplostim 125 μg poeder voor oplossing voor injectie. Uitgaande van 1 maal per week 1 injectie gedurende 52 weken: 52x€300-400 = €15.000-21.000 pppj. Fabrikant geeft echter aan dat de echte range van prijs pppj meer in de buurt zal liggen van €15.000-18.000. Potential total cost per year Total cost € 360,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks