Ronopterin Medicine 13 December 2018 Extended indication Traumatic brain injury Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Ronopterin Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Traumatic brain injury Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Vasopharm Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Allosteric nitric oxide synthase inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2019 Expected Registration 2020 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Geen Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Fase II studie afgerond, fase III study ongoing. “The study aims to confirm the data from a Phase II trial in which VAS203 has shown a (2 point) improvement in the extended Glasgow Outcomes Score.” Als de fase 3 studie doelstelling gehaald wordt, 2 punten verschil in GCS na 6 maanden, dan is er zeker meerwaarde. Duration of treatment Average 2 day / days Frequency of administration Dosage per administration 17 mg/kg References NCT02794168 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 12,000 - 20,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel. Additional remarks De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp (SEH) van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Afhankelijk van de ernst waarbij Ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren tussen de 12.000 en 20.000 Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks