Ronopterin Medicine 13 December 2018 Extended indication Traumatic brain injury Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Ronopterin Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Traumatic brain injury Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Vasopharm Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Allosteric nitric oxide synthase inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Plaatsen drukmeter, opname IC, etc. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De werking van ronopterin ligt gelegen in het feit dat overmatige NO-productie wordt gereduceerd. Het is een aanname dat dit de secundaire schade na TBI voorkomt, dan wel vermindert. NO-schade is slechts een van de factoren die een rol spelen bij TBI. Het mogelijke effect van ronopterin zal zichzelf nog moeten bewijzen. Daarnaast is er nog geen inzicht bij welke patiëntenpopulatie het beoogde effect zal bijdragen. Duration of treatment Average 2 day / days Frequency of administration Dosage per administration 17 mg/kg References NCT02794168 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 5,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel; expertopinie Additional remarks De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp (SEH) en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Het grote probleem van deze indicatie is de enorme heterogeniteit van de patiënten. De kans dat er 1 oplossing is voor alle groepen lijkt dan ook bijzonder klein. Als ronopterin een positief effect laat zien in de fase 3 trial, is het echt van belang dat goed bekeken wordt voor welke (sub) groep dit dan geldt. Afhankelijk van de ernst waarbij ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren, inschatting is dat er maximaal 5.000 patiënten voor ronopterin in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Als ronopterin geregistreerd wordt dan zal dit bovenop de standaard zorg komen en niet in plaats van iets anders. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks