Ropeginterferon alfa-2b Medicine 09 January 2018 Extended indication Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. Therapeutic value Possible added value Total cost € 64,172,900.00 Registration phase Registered Product Active substance Ropeginterferon alfa-2b Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Myeloproliferative disorders Extended indication Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Besremi Manufacturer AOP Orphan Portfolio holder Mechanism of action Immunostimulation Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Interferon alpha 2b stimulants Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2017 Expected Registration February 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019. Therapeutic value Current treatment options Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 380 μg References SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769. Additional remarks De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. De gemiddelde dosering zoals vermeldt in de EPAR bedraagt 380 µg. Expected patient volume per year Patient volume 1,000 - 1,200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie Additional remarks Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar. Expected cost per patient per year Cost € 58,339.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Het Duitse Instituut voor Medical Documentation and Information publiceerde een dagelijks gemiddelde dosering van 18 µg voor BESREMi®. Dit zou 6.570 µg per jaar betekenen, i.e. 26,28 250 µg-pens / jaar. Gekeken naar de huidige prijs in Duitsland betekent dit (1st year of free pricing) €58.339 per jaar. Potential total cost per year Total cost € 64,172,900.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden. References Adisinsight; fabrikant Additional remarks Lopende fase 3 studies. Other information Additional remarks