Roxadustat Medicine 13 December 2018 Extended indication Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD). Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Roxadustat Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Astellas Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patienten. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2020 Expected Registration April 2021 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Naast bestaande ESAs ook concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Fase II studies laten zien dat oraal roxadustat effectief is in het verhogen van het Hb-gehalte. Ten opzichte van placebo en ten opzichte van standaard EPO-gebruik is het percentage patiënten dat een Hb stijging krijgt hoger (80% versus 23% en 89% versus 50% resp.) Duration of treatment Frequency of administration 3 times a week Dosage per administration 1-2 mg/kg References Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 4,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References CBS; NHG standaard anemie; Fabrikant Additional remarks Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt. Indien de komende jaren de helft van de markt wordt herverdeeld over deze 3 nieuwe producten zal het marktaandeel voor roxadustat uitkomen op 17% (3.915 patiënten). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks