Roxadustat Medicine 13 December 2018 Extended indication treatment of anaemia Therapeutic value No judgement Total cost € 2,550,616.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Roxadustat Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication treatment of anaemia Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Astellas Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patiënten. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date June 2020 Expected Registration July 2021 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten daprodustat, molidustat en vadadustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De gepubliceerde fase 1 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht. Duration of treatment Frequency of administration 3 times a week Dosage per administration 1-2 mg/kg References Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1,151 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References CBS; NHG standaard anemie Additional remarks Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten). Expected cost per patient per year Cost € 2,216.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References The Efficacy and Economic Evaluation of Roxadustat Treatment for Anemia in Patients With Kidney Disease Not Receiving Dialysis . Zhanhong Hu. 2020. Additional remarks De kosten bedragen $12,526 per patiënt per 5 jaar volgens bovenstaand artikel. Dit zou in Nederland €2.216 per patiënt per jaar betekenen. De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 2,550,616.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks