Rozanolixizumab Medicine 07 December 2021 Extended indication Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants) Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Rozanolixizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Muscular diseases other Extended indication Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer UCB Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise LUMC Additional remarks humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date November 2022 Expected Registration May 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden er nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.) Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 240 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie Additional remarks In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker. Expected cost per patient per year Cost References Fabrikant Additional remarks De prijs is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Fabrikant Additional remarks ITP clinical program stopped Other information Additional remarks