Rozanolixizumab Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Rozanolixizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant UCB Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. In de fase 3 studie werden ook verbetering in patient-reported uitkomsten en klinische uitkomstmaten gevonden. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.) Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1). Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen), de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150-300) (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/ucb-finally-gets-win-fda-scoring-approval-myasthenia-gravis-drug-rystiggo Aanvullende opmerkingen De Amerikaanse lijstprijs betreft naar verwachting $6,050 per vial. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen ITP clinical program stopped Overige informatie Aanvullende opmerkingen