Rozanolixizumab Medicine 07 December 2021 Extended indication Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Rozanolixizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Muscular diseases other Extended indication Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer UCB Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise LUMC Additional remarks humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date November 2022 Expected Registration February 2024 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2023 Therapeutic value Current treatment options Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. In de fase 3 studie werden ook verbetering in patient-reported uitkomsten en klinische uitkomstmaten gevonden. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.) Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 150 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1). Additional remarks In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen), de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150-300) (1). Expected cost per patient per year Cost References https://www.fiercepharma.com/pharma/ucb-finally-gets-win-fda-scoring-approval-myasthenia-gravis-drug-rystiggo Additional remarks De Amerikaanse lijstprijs betreft naar verwachting $6,050 per vial. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Fabrikant Additional remarks ITP clinical program stopped Other information Additional remarks