Rozanolixizumab Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Rozanolixizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant UCB Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Mei 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden er nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.) Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 240 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen ITP clinical program stopped Overige informatie Aanvullende opmerkingen