Rozanolixizumab Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Rystiggo is geïndiceerd als aanvulling op de standaard therapie voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die positief zijn getest op antilichamen tegen acetylcholinereceptor (AChR) of tegen spierspecifiek receptor tyrosinekinase (MuSK). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Rozanolixizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Rystiggo is geïndiceerd als aanvulling op de standaard therapie voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die positief zijn getest op antilichamen tegen acetylcholinereceptor (AChR) of tegen spierspecifiek receptor tyrosinekinase (MuSK). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Rystiggo Fabrikant UCB Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC- MUMC - Radboud UMC - Amsterdam UC - Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT. SmPC: - Betreft subcutane infusie met behulp van een pomp. - De behandeling moet worden gestart en onder toezicht staan van gespecialiseerde zorgverleners die ervaring hebben met de behandeling van patiënten met neuromusculaire of neuro-inflammatoire aandoeningen. - Patiënten moeten tijdens behandeling met rozanolixizumab en 15 minuten na voltooiing van de toediening gecontroleerd worden op klinische tekenen en symptomen van een overgevoeligheidsreactie. - Voor de behandeling thuis valt rozanolixizumab voor de indicatie gegeneraliseerde myasthenia gravis onder de aanspraak Farmaceutische Zorg. Voor de behandeling binnen de muren van het ziekenhuis valt het geneesmiddel onder de aanspraak Geneeskundige Zorg. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2023 Registratie: 5 januari 2024 (https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1780.htm) Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om rozanolixizumab (Rystiggo®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese, ravulizumab, eculizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. In de fase 3 studie werden ook verbetering in patientreported uitkomsten en klinische uitkomstmaten gevonden. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.) Behandelduur Toedieningsfrequentie 6 maal per 6 weken Dosis per toediening Behandelingscyclus bestaat uit 1 dosis per week gedurende 6 weken. Bronnen NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853 Registratiestudie: Bril V, Drużdż A, Grosskreutz J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol 2023; 22: 383–94. SmPC (4.2): De frequentie van behandelingscycli kan per patiënt verschillen. In het klinische ontwikkelingsprogramma hadden de meeste patiënten behandelingsvrije intervallen van 4 tot 13 weken tussen cycli. Van cyclus tot cyclus had ongeveer 10 % van de patiënten een behandelingsvrij interval van minder dan 4 weken. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1). Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen), de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (ongeveer 1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150 tot 300) (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Opname in GVS: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2025-22020.html Financieel arrangement afgesloten. Aanvullende opmerkingen Publicatie advies in november 2024 https://www.zorginstituutnederland.nl/werkagenda/bloed-en-immuunsysteem/gvs-advies-rozanolixizumab-rystiggo-voor-de-behandeling-van-myasthenia-gravis Opname in pakket: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2025-22020.html add on per 1 september 2025 (Prestatie- en tariefbeschikking add-ongeneesmiddelen, september 2025 (op aanvraag) - TB/REG-25671-01 - Nederlandse Zorgautoriteit) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen nog niet bekend Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen ITP clinical program stopped Overige informatie Aanvullende opmerkingen Rozanolixizumab monotherapy for add-on treatment of moderate to severe generalized Myasthenia gravis in children and adolescents who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody-positive (NCT06540144): nog geen besluit genomen door het hoofdkantoor of deze indicatieuitbreiding wordt ingediend.