Rurioctocog alfa pegol Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie). Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Rurioctocog alfa pegol Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Adynovi Manufacturer Shire Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks PEGylated versie van Advate. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date April 2016 Expected Registration January 2018 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie november 2017. Per Januari 2018 geregistreerd en inmiddels vergoed. Therapeutic value Current treatment options Verschillende recombinante factor VIII eiwitten. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration 40-50 IE/kg References EPAR (profylaxe) Additional remarks Levenslang, chronisch. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten. Expected cost per patient per year Cost € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant. Additional remarks Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): €110.000-345.000 p.p.p.j. Prijs via medicijnkosten.nl: rurioctocog alfa pegol 1.000 IE kost €1.010,99. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks