Rusfertide Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Polycythemia Vera Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rusfertide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Polycythemia Vera Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Protagonist Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Protagonist Therapeutics. Hepcidin replacements; Iron modulators. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Celgroei remmende middelen: hydroxycarbamide (Hydrea®), peginterferon-alfa-2a (Pegasys®) of Ruxolitinib (Jakavi®) (2). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05210790 (VERIFY) (1); Achtergronden bij de polycythemia vera (PV)-richtlijn 2019, Nederlands Tijdschrift voor Hematologie (2019,16:123-130) (2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Polycythemia vera. MPN stichting. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen Polycythemia vera is een zeldzame bloedziekte en komt naar schatting voor bij ongeveer 2,3 per 100.000 mensen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen