Ruxolitinib (als fosfaat) Medicine 03 December 2024 Extended indication Prurigo nodularis (PN). Therapeutic value Possible equal value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Ruxolitinib (als fosfaat) Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Skin diseases Extended indication Prurigo nodularis (PN). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Opzelura Manufacturer Incyte Portfolio holder Incyte Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Cutaneous Therapeutical formulation Cream Budgetting framework Centre of expertise PN wordt binnen de diverse (academische) ziekenhuizen behandeld. Additional remarks Ruxolitinib is een niet-steroïde, ontstekingsremmende, selectieve en krachtige JAK1- en JAK2-remmer. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date June 2027 Expected Registration June 2028 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Inclusie studie voltooid. Therapeutic value Current treatment options Topicale corticosteroïden, systemische neuromodulerende middelen, systemische immunomodulerende middelen. Dupilimab kan worden voorgeschreven aan volwassenen met matig tot ernstig Prurigo Nodularis die onvoldoende onder controle zijn met topicale behandelingen of wanneer deze behandelingen niet gepast zijn. De systemische therapieën worden off-label voorgeschreven en zijn van beperkte klinische relevantie wegens lage effectiviteit en/of hoge frequentie van bijwerkingen. Er is momenteel geen Nederlandse Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De reguliere behandeling voor Prurigo nodularis is lokale corticosteroïden. Bij meer ernstige vormen worden sterk potente lokale steroïden voorgeschreven: bij falen wordt overgegaan op systemische behandeling. Het is niet de verwachting dat ruxolitinib crème beter werkt dan sterk potente steroïden. Dupilumab is momenteel geregistreerd voor ernstige Prurigo nodularis, registratie van nemolizumab volgt waarschijnlijk in 2025. Er lopen momenteel twee identieke fase 3-studies (TRuE-PN1 & TRuE-PN2 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05755438; https://clinicaltrials.gov/study/NCT05764161). De fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd studies onderzoeken de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib-crème bij patiënten met prurigo nodularis. Volwassenen met PN met een duur van ≥ 3 maanden, met ≥ 6 jeukende laesies op ≥ 2 verschillende lichaamsgebieden, en met een te behandelen gebied van <20% van het lichaamsoppervlak. Duration of treatment Maximal 52 week / weeks Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 1,5% References NCT05755438 (TRuE-PN1); NCT05764161 (TRuE-PN2) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.horizonscangeneesmiddelen.nl/geneesmiddelen/dupilumab-chronische-immuunziekten-huidziekten%5B5%5D/versie3 Additional remarks Prurigo nodularis is een vrij lastig te definiëren ziektebeeld. Een groot deel van de patiënten heeft deze aandoening op basis van constitutioneel eczeem en wordt al behandeld met de nieuwe middelen onder deze diagnose. Incidentie en prevalentiecijfers in de literatuur voor deze indicatie zijn dan ook vaak inclusief de eczeem patiënten waardoor dit geen representatieve getallen zijn voor de groep patiënten die hiervoor in Nederland in aanmerking zou komen. Dat gaat dan over de groep patiënten met prurigo nodularis met een andere, vaak onbekende onderliggende oorzaak; het kan bijvoorbeeld ook ontstaan als patiënten veel jeuk hebben op basis van interne aandoeningen, zoals lever- of nierfalen. Deze groep is vrij klein. In een UMC zijn circa 50 patiënten met primair PN (dus niet op basis van eczeem) die systemische therapie krijgen. Ongeveer de helft is hiermee onder controle. Uitgaande van dus circa 25 patiënten per UMC zou dit op ongeveer 200 patiënten uitkomen die hiervoor in aanmerking kunnen komen. De verwachting is dat er in 2024 nog een biological voor PN op de markt komt (nemolizumab) die hiermee zal gaan concurreren. Expected cost per patient per year Cost References (1) https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf Additional remarks Zichtbare prijs in Duitsland €697,50 per tube van 100gram. In Spanje (1) en Italië €750 per tube van 100gram. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks