Ruxolitinib (als fosfaat) Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Prurigo nodularis (PN). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ruxolitinib (als fosfaat) Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Prurigo nodularis (PN). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opzelura Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Cutaan Toedieningsvorm Creme Bekostigingskader Expertisecentrum PN wordt binnen de diverse (academische) ziekenhuizen behandeld. Aanvullende opmerkingen Ruxolitinib is een niet-steroïde, ontstekingsremmende, selectieve en krachtige JAK1- en JAK2-remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2027 Verwachte registratie Juni 2028 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Inclusie studie voltooid. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Topicale corticosteroïden, systemische neuromodulerende middelen, systemische immunomodulerende middelen. Dupilimab kan worden voorgeschreven aan volwassenen met matig tot ernstig Prurigo Nodularis die onvoldoende onder controle zijn met topicale behandelingen of wanneer deze behandelingen niet gepast zijn. De systemische therapieën worden off-label voorgeschreven en zijn van beperkte klinische relevantie wegens lage effectiviteit en/of hoge frequentie van bijwerkingen. Er is momenteel geen Nederlandse Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De reguliere behandeling voor Prurigo nodularis is lokale corticosteroïden. Bij meer ernstige vormen worden sterk potente lokale steroïden voorgeschreven: bij falen wordt overgegaan op systemische behandeling. Het is niet de verwachting dat ruxolitinib crème beter werkt dan sterk potente steroïden. Dupilumab is momenteel geregistreerd voor ernstige Prurigo nodularis, registratie van nemolizumab volgt waarschijnlijk in 2025. Er lopen momenteel twee identieke fase 3-studies (TRuE-PN1 & TRuE-PN2 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05755438; https://clinicaltrials.gov/study/NCT05764161). De fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd studies onderzoeken de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib-crème bij patiënten met prurigo nodularis. Volwassenen met PN met een duur van ≥ 3 maanden, met ≥ 6 jeukende laesies op ≥ 2 verschillende lichaamsgebieden, en met een te behandelen gebied van <20% van het lichaamsoppervlak. Behandelduur Maximaal 52 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 1,5% Bronnen NCT05755438 (TRuE-PN1); NCT05764161 (TRuE-PN2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.horizonscangeneesmiddelen.nl/geneesmiddelen/dupilumab-chronische-immuunziekten-huidziekten%5B5%5D/versie3 Aanvullende opmerkingen Prurigo nodularis is een vrij lastig te definiëren ziektebeeld. Een groot deel van de patiënten heeft deze aandoening op basis van constitutioneel eczeem en wordt al behandeld met de nieuwe middelen onder deze diagnose. Incidentie en prevalentiecijfers in de literatuur voor deze indicatie zijn dan ook vaak inclusief de eczeem patiënten waardoor dit geen representatieve getallen zijn voor de groep patiënten die hiervoor in Nederland in aanmerking zou komen. Dat gaat dan over de groep patiënten met prurigo nodularis met een andere, vaak onbekende onderliggende oorzaak; het kan bijvoorbeeld ook ontstaan als patiënten veel jeuk hebben op basis van interne aandoeningen, zoals lever- of nierfalen. Deze groep is vrij klein. In een UMC zijn circa 50 patiënten met primair PN (dus niet op basis van eczeem) die systemische therapie krijgen. Ongeveer de helft is hiermee onder controle. Uitgaande van dus circa 25 patiënten per UMC zou dit op ongeveer 200 patiënten uitkomen die hiervoor in aanmerking kunnen komen. De verwachting is dat er in 2024 nog een biological voor PN op de markt komt (nemolizumab) die hiermee zal gaan concurreren. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen (1) https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf Aanvullende opmerkingen Zichtbare prijs in Duitsland €697,50 per tube van 100gram. In Spanje (1) en Italië €750 per tube van 100gram. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen