Extended indication Hidradenitis suppurativa (HS)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Ruxolitinib als fosfaat
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication Skin diseases
Extended indication Hidradenitis suppurativa (HS)
Proprietary name Opzelura
Manufacturer Incyte
Portfolio holder Incyte
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Cutaneous
Therapeutical formulation Cream
Centre of expertise Het expertise centrum HS van het Erasmus MC in Rotterdam en de afdeling dermatologie van het UMC Groningen zijn de plaatsen waar mensen met de meest ernstige vorm van hidradenitis behandeld worden. Daarnaast zijn er zogeheten Hidradenitis Care dermatologen, afgekort HiCare, in een aantal andere centra.
Additional remarks Ruxolitinib is een niet-steroïde, ontstekingsremmende, selectieve en krachtige remmer van JAK1 en JAK2.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date June 2027
Expected Registration July 2028
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Fase 3 studie in ontwikkeling. De studiepopulatie betreft patiënten vanaf twaalf jaar met de mildere (mild-matig, Hurley I of II) vorm van HS.

Therapeutic value

Current treatment options Volgens de huidige richtlijn (https://nvdv.nl/patienten/richtlijnen-en-onderzoek/richtlijnen/richtlijn-hidradenitis-suppurativa): Lokale therapie: Resorcinol in (matig) hoge concentraties (15%) kan worden gebruikt als ondersteunende behandeling van milde tot matig ernstige HS. Systemische therapie: Antibiotica Systemische corticosteroïden kunnen tijdens een opvlamming van de ontsteking mogelijk de klachten verlichten. Systemische corticosteroïden zijn niet geschikt als onderhouds- of lange termijnbehandeling voor HS. Adalimumab (anti-TNF-α) is geregistreerd voor de behandeling van matig-ernstige HS.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.

Substantiation De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie INCB 18424-221 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT05635838) was ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinibcrème 1,5% gedurende 16 weken behandeling te evalueren bij patiënten met HS in Hurley-stadium I of II. Na 16 weken vertoonden patiënten die ruxolitinibcrème gebruikten significant grotere gemiddelde afnames ten opzichte van de baseline in AN-waarden vergeleken met de placebo-crème (-3,61 versus -2,42, respectievelijk; P<0,05). Een numeriek groter percentage patiënten die ruxolitinibcrème gebruikten, bereikte AN50, AN75, AN90 en AN100, en HiSCR, na 16 weken vergeleken met de placebo-crème. Numeriek grotere verbeteringen in IHS4 werden waargenomen na 16 weken bij patiënten die ruxolitinibcrème gebruikten vergeleken met de placebo-crème. In beide behandelingsgroepen werden na verloop van tijd verbeteringen in de NRS-scores voor huidpijn en jeuk waargenomen. De meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die ruxolitinib crème gebruikten, waren COVID-19 (5,9%) en nasofaryngitis (5,9%). Behandelinggerelateerde bijwerkingen werden gemeld bij vier patiënten (11,8%) die ruxolitinib crème gebruikten. Er werden geen ernstige bijwerkingen of bijwerkingen van graad hoger dan drie waargenomen bij patiënten die ruxolitinib crème gebruikten. (Porter ML, et al. AAD 2024 mondelinge presentatie).
Duration of treatment Maximal 32 week / weeks
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 1,5% tweemaal daags
References https://clinicaltrials.gov/study/NCT05635838.
Additional remarks De behandelduur is gebaseerd op de maximale behandelduur in de fase 3 studie (52 weken). Primair eindpunt op 16 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume 1,400 - 1,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Zorginstituut Nederland. Pakketadvies sluisgeneesmiddel bimekizumab (Bimzelx®) HS. 16 december 2024. https://richtlijnendatabase.nl/richtlijn/hidradenitis_suppurativa_hs/epidemiologie_hidradenitis_suppurativa_hs.html.
Additional remarks In de NVDV-richtlijn wordt geschat dat HS bij circa één procent van de bevolking voorkomt. Dit percentage omvat zowel zeer lichte vormen als de ernstige varianten van HS. Het is niet bekend hoeveel patiënten er zijn met zeer ernstige HS. Er kan sprake zijn van onderrapportage, omdat de aandoening niet altijd herkend wordt. HS komt twee tot vijf keer zo vaak voor bij vrouwen als bij mannen.

Expected cost per patient per year

References (1) https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf
Additional remarks De zichtbare prijs per tube van 100gr bedraagt €697,50 in Duitsland, €750 in Spanje, Frankrijk en Luxemburg, €676,88 in Italië, £657 in het Verenigd Koninkrijk en CHF 706,87 in Zwitserland.

Potential total cost per year

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extensions No

Other information