Ruxolitinib (als fosfaat) Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of moderate atopic dermatitis in adult patients who are inadequately controlled with, have a contraindication to, or are intolerant to topical corticosteroids and topical calcineurin inhibitors. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 172,500,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ruxolitinib (als fosfaat) Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of moderate atopic dermatitis in adult patients who are inadequately controlled with, have a contraindication to, or are intolerant to topical corticosteroids and topical calcineurin inhibitors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opzelura Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Cutaan Toedieningsvorm Creme Bekostigingskader Expertisecentrum Nationaal expertisecentra voor eczeem: afdeling dermatologie en allergologie UMCU. Maar ook UMCG, MUMC, AUMC, EMC en Radboud MC. Aanvullende opmerkingen Ruxolitinib is een niet-steroïde, ontstekingsremmende, selectieve en krachtige remmer van JAK1 en JAK2. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2026 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Lokale therapie met indifferente middelen en topische corticosteroïden (TCS) vormen de basis van de behandeling van AD in de eerste lijn. In de tweedelijn worden ook topische calcineurine remmers (TCI’s) (pimecrolimus crème en tacrolimus zalf) toegepast. Deze middelen zijn met name geschikt voor patiënten ouder dan 2 jaar die onvoldoende reageren op topische corticosteroïden en voor patiënten die ernstige bijwerkingen hebben van corticosteroïden. Indien initiële behandeling met een klasse III-IV topicaal corticosteroïd met een proactief smeerschema resulteert in frequente exacerbaties, het onvermogen tot afbouwen of regelmatige noodzaak van orale- of intramusculaire corticosteroïden is er een indicatie voor het starten van systemische therapie. De initiële systemische behandeling omvat conventionele systemische therapieën, waaronder ciclosporine en methotrexaat. Als er na 16 weken onvoldoende respons is, kan een biological (dupilumab, lebrikizumab, tralokinumab en nemolizumab) of JAK-remmer (baricitinib, abrocitinib en upadacitinib) worden gestart bij volwassenen van 18 jaar en ouder. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Ruxolitinib crème is voor mild tot matig eczeem, wordt lokaal (op de huid) aangebracht. Er is grote behoefte aan nieuwe lokale, corticosteroïde sparende geneesmiddelen, met name op gevoelige huiddelen zoals gelaat en lichaamsplooien. De lokale calcineurine remmers (tacrolimus en pimecrolimus) geven regelmatig bijwerkingen. De verwachting is dat de lokale JAK-remmers het beter doen. De TRuE-AD4 (fase 3 gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie) liet de volgende resultaten zien: Significante verbetering van klinische symptomen (zoals IGA en EASI). Snelle vermindering van jeuk (significante verbetering van de ergste dagelijkse jeuk op dag 2; verbetering van de huidige jeuk al binnen 15 minuten). Verbeterde kwaliteit van leven (zoals POEM en DLQI). Ruxolitinib-crème werd goed verdragen tijdens de placebo-gecontroleerde periode, zonder behandeling gerelateerde ernstige bijwerkingen. Boogde plaatsbepaling: na corticosteroïden en calcineurine remmers. Behandelduur Maximaal 24 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 1.5% tweemaal daags Bronnen Georg Rajka International Symposium on Atopic Dermatitis; 24–26 oktober 2025; Melbourne, Australië. Expertopinie NHG-Standaard eczeem. 2014. Beschikbaar via: https://richtlijnen.nhg.org/multidisciplinairerichtlijnen/constitutioneel-eczeem. Nederlandse Vereniging voor Dermatologie en Venereologie. 2024. Richtlijn constitutioneel eczeem. Beschikbaar via: https://nvdv.nl/patienten/richtlijnen-en-onderzoek/richtlijnen/richtlijn-constitutioneel-eczeem. Aanvullende opmerkingen Een fase 3b, dubbelblind, multicenter, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinibcrème bij volwassenen met matige atopische dermatitis. Dit onderzoek wordt uitgevoerd om de werkzaamheid van ruxolitinibcrème vast te stellen bij deelnemers met matige atopische dermatitis die onvoldoende reageerden op, intolerant waren voor, of gecontra-indiceerd waren voor topische corticosteroïden (TCS) en topische calcineurineremmers (TCI). De behandelingsduur zoals hierboven vermeld is gebaseerd op de maximale behandelingsduur in de studie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Volksgezondheid.info(1); Expert opinie Aanvullende opmerkingen In 2015 was in Nederland de incidentie 145.000 patiënten van twee jaar en ouder (1). 85% (n=123.000 ) hiervan heeft mild tot matige atopische dermatitis (marktonderzoek). De behandeling van atopische dermatitis verloopt stapsgewijs afhankelijk van de ernst van de ziekte. Volgorde: emollient, TCS, TCI en systemische behandeling. Mild tot matig eczeem kan in principe goed behandeld worden met deze middelen. Het is nog onduidelijk hoeveel van de 123.000 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Er wordt aan de hand van gebruikersaantallen van Protopic verwacht dat er in theorie maximaal 50.000 patiënten in aanmerking komen indien er substitutie plaats zal vinden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 3,400.00 - 3,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen 1. https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf Aanvullende opmerkingen Zichtbare lijstprijs in Duitsland €697,50 per tube van 100gr. In Spanje (1) en Italië €750 per tube van 100gr. Uitgaande van een AIP van € 750 per tube van 100 mg en gemiddeld 4,55 tubes ruxolitinib-crème per jaar bedragen de totale gemiddelde jaarlijkse behandelkosten voor ruxolitinib-crème per patiënt per jaar € 3.413 (4,55 x € 750). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 172,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen