Sapacitabine Medicine 12 June 2018 Extended indication Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 38,600,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Sapacitabine Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Cyclacel Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Nucleoside analogue. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fase 3 studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results. Therapeutic value Current treatment options Decitabine Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 400 mg References Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9. Additional remarks Fase 2 studie laat zien dat 400mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats. Expected patient volume per year Patient volume < 386 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR Additional remarks De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. Expected cost per patient per year Cost € 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl Additional remarks Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50mg/fl (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. Potential total cost per year Total cost € 38,600,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References adisinsight; clinicaltrials.gov Additional remarks Op dit moment zijn er geen lopende fase 3 studies. Other information Additional remarks