Sarilumab Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Volwassen patienten met polymyalgia rheumatica (PMR) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,698,300.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Sarilumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Volwassen patienten met polymyalgia rheumatica (PMR) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kevzara Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMCG/VEG (Vasculitis Expertise Centrum) Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratie wordt eind 2024 verwacht Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroiden Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 2 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 150 of 200 mg Bronnen Dasgupta B. et al., BSR and BHPR guidelines for the management of polymyalgia rheumatica, Pubmed 2010, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/19910443/; expertopinie Aanvullende opmerkingen FDA heeft middel geaccordeerd, maar paper is nog niet gepubliceerd (alleen in abstract vorm). Het middel had een bescheiden effect, maar het lukt wel om de cumulatieve steroïde dosering flink te verminderen. Op basis daarvan kan dit middel bij een beperkte groep patiënten van aanvullende waarde zijn, bijvoorbeeld bij patiënten met (relatieve) contra-indicaties voor steroïden. Er zijn nog twee andere trials met tocilizumab (vergelijkbaar preparaat als sarilumab) die vergelijkbare effecten laten zien. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Albrecht, K et al., Systematisches Review zur Schätzung der Prävalenz entzündlich rheumatischer Erkrankungen in Deutschland, Z Rheumatol (2023), https://doi.org/10.1007/s00393-022-01305-2; Colombo MG et al. Dtsch Arztebl Int 2022;119(24):411-417 Marsman, D.E. et al., Polymyalgia rheumatica, Nieuwe ontwikkelingen en uitdagingen, NTvG (2017), https://www.ntvg.nl/artikelen/polymyalgia-rheumatica-3# Floris, A. et al., Long-term glucocorticoid treatment and high relapse rate remain unresolved issues in the real-life management of polymyalgia rheumatica: a systematic literature review and meta-analysis. Clin Rheumatol. 2022 Jan;41(1):19-31; Colombo, M. et al., Polymyalgia Rheumatica Sex-Specific Epidemiology, Diagnostic and Therapeutic Approach, and Medical Care, aerzteblatt.de (2022), Dtsch Arztebl Int 2022; 119: 411-7. DOI: 10.3238/arztebl.m2022.0218; Aanvullende opmerkingen Het patiëntenaantal is gebaseerd op de prevalentie van PMR in Duitsland, bij gebrek aan specifieke data in Nederland. Vervolgens is gekeken naar het percentage patiënten dat in de eerste lijn bij de huisarts niet uitkomt met de behandeling met corticosteroïden en wordt doorgestuurd naar de tweede lijn voor verdere behandeling (13%). In 2021 werden er 15.245 DBC's geopend met indicatie PMR. In de praktijk wordt daar in de meeste gevallen eerst (off-label) MTx toegepast en zijn tevens biosimilars van tocilizumab beschikbaar. Het daadwerkelijk aantal patiënten dat daardoor voor behandeling met sarilumab in aanmerking komt wordt rond de 10% geschat van de groep die naar de tweede lijn wordt doorverwezen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 11,322.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,698,300.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen