Satralizumab Medicine 07 December 2022 Extended indication Generalized Myasthenia Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 16,423,875.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Satralizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Muscular diseases other Extended indication Generalized Myasthenia Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Enspryng Manufacturer Roche Portfolio holder Roche Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R). Dit geneesmiddel behoort tot de productgroep van parenterale immunomodulantia, evenals de tnf-alfaremmers, die reeds zijn overgeheveld. Om die reden behoort dit geneesmiddel bekostigd te worden vanuit de Medisch Specialistische Zorg. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2024 Expected Registration December 2025 Orphan drug No Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant geeft aan niet langer registratie te verwachten van dit product. Therapeutic value Current treatment options Cholinesterase remmers, corticosteroïden, immuunsuppressiva, intraveneuze immunoglobulines, bloodplasma transfer, rituximab, eculizumab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De studie is nog niet afgerond. Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Op dit moment worden er veel nieuwe geneesmiddelen voor deze indicatie op de markt verwacht. De toedieningsfrequentie van 1 maal per 4 weken is een mogelijk voordeel. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration References NCT04963270 Additional remarks Participants will receive Satralizumab at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter. Expected patient volume per year Patient volume 150 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Lancet Neurol 2022; 21: 176–88: Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders (1); Expert opinie (2); Additional remarks De incidentie van MG is duidelijk toegenomen. Op dit moment ligt de prevalentie op 167 per miljoen wereldwijd. In Nederland wordt op dit moment uitgegaan van een prevalentie van 3.000, weliswaar alle vormen, maar met als grootste groep AChR MG (2). Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Geschat wordt dat bij 10 tot 20% van de behandelde patiënten problemen zijn met chronische stabiliteit, dat zijn zo’n 150 tot 300 patiënten. Het is nog niet in te schatten hoeveel van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel. Expected cost per patient per year Cost € 72,995.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De Nederlandse lijstprijs van één behandeling satralizumab met een 120mg voor gevulde spuit wordt €5.615. Per jaar worden 13 spuiten verbruikt per patiënt. Potential total cost per year Total cost € 16,423,875.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks