Sebetralstat Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of patient-recognised Hereditary Angioedema attacks in adults and pedriatic patients 12 years and older Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sebetralstat Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of patient-recognised Hereditary Angioedema attacks in adults and pedriatic patients 12 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Kalvista Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC, location AMC, Amsterdam Aanvullende opmerkingen Sebetralstat will be the first oral on demand treatment for HAE and is currently in PhIII. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bradykinin B2 receptor antagonist Firazyr C1 esterase inhibitor Berinert C1 esterase inhibitor Ruconest Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 600 mg Bronnen Aygoren-Pursun E, Zanichelli A, Cohn DM, et al. An investigational oral plasma kallikrein inhibitor for on-demand treatment of hereditary angioedema: a two-part, randomised, double-blind, placebo-controlled, crossover phase 2 trial. Lancet. Feb 11 2023;401(10375):458-469. doi:10.1016/S0140-6736(22)02406-0 Aanvullende opmerkingen on demand treatment of acute attacks Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.worldometers.info/world-population/netherlands-population/ Ghazi A, Grant JA. Hereditary angioedema: epidemiology, management, and role of icatibant. Biologics. 2013;7:103-13. doi:10.2147/BTT.S27566 Aanvullende opmerkingen Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager gaat zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen No information available yet Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen No information available yet Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen