Sebetralstat Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Ekterly is indicated for symptomatic treatment of acute attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and adolescents aged 12 years and older. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 49.764.100,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Sebetralstat Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Ekterly is indicated for symptomatic treatment of acute attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and adolescents aged 12 years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ekterly Fabrikant Kalvista Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Dispergeerbare tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Sebetralstat is het eerste orale geneesmiddel om aanvallen van hereditair angio-oedeem te behandelen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Icatibant (Firazyr), uit plasma verkregen C1-esteraseremmerconcentraat (Cinryze, Berinert), recombinant C1-esteraseremmerconcentraat (Conestat alfa, Ruconest). Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De huidige therapeutische opties vereisen parenterale toediening. Sebetralstat wordt oraal toegediend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 600mg zo nodig Bronnen NCT05259917; Aygoren-Pursun et al. Lancet. 2023; Marc et al. NEJM. 2024. Aanvullende opmerkingen On demand treatment of acute attacks. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.worldometers.info/world-population/netherlands-population/ Ghazi A, Grant JA. Hereditary angioedema: epidemiology, management, and role of icatibant. Biologics. 2013;7:103-13. doi:10.2147/BTT.S27566 Aanvullende opmerkingen Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager is. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 146.365,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Zorginstituut Nederland. 2025. Aanvullende opmerkingen De kosten zullen mogelijk gelijk zijn aan berotralstat (Orladeyo): €146.365. Mogelijk zullen de kosten lager zijn door het on-demand gebruik van sebetralstat. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 49.764.100,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen